Die Lotion QRX003 zeigt vielversprechende Ergebnisse in der Studie zum Netherton-Syndrom.

Erste Ergebnisse aus einer kleinen Studie zu einer Lotion bei Netherton-Syndrom

Quoin Pharmaceuticals hat kürzlich Zwischenergebnisse aus einer Studie der mittleren Phase vorgestellt, in der ein neues topisches Medikament namens QRX003 für Menschen mit Netherton-Syndrom getestet wird. Das Unternehmen berichtet, dass die Mehrheit der ersten Teilnehmer nach 12 Wochen Behandlung eine gewisse Verbesserung zeigte und die Lotion gut verträglich war. Da es sich um erste Ergebnisse aus einer kleinen Gruppe handelt, sind die Befunde vielversprechend, aber noch nicht endgültig. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)

Kurz zusammengefasst

Von den ersten sechs Personen, die die 12-wöchige Behandlung abgeschlossen haben, verbesserten sich vier um mindestens eine Stufe auf einer von Ärztinnen und Ärzten bewerteten Skala, die den Schweregrad der Hauterkrankung insgesamt misst. Auch ein weiterer ärztlich bewerteter Test sowie eine vom Patienten bewertete Juckreizskala zeigten bei einigen Teilnehmern Verbesserungen. In dieser kleinen Gruppe traten keine schwerwiegenden behandlungsbedingten Probleme auf. Das Unternehmen plant, insgesamt etwa 20 Personen einzuschließen und erwartet, die Einschreibung bis Ende 2026 abzuschließen, mit ersten Ergebnissen Mitte 2027. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)

Was ist das Netherton-Syndrom?

Das Netherton-Syndrom ist eine seltene genetische Hauterkrankung, die durch Veränderungen im Gen SPINK5 verursacht wird. Betroffene haben oft eine geschwächte Hautbarriere, anhaltende Entzündungen, sehr trockene oder schuppige Haut und starken Juckreiz. Die Erkrankung ist selten, und derzeit gibt es keine speziell für das Netherton-Syndrom von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassenen Behandlungen. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, 2026.)

Wie die Studie aufgebaut ist

Die Studie mit der Bezeichnung CL-QRX003-004 ist eine kombinierte Phase-2/3-Studie, die an mehreren Standorten in den USA und Großbritannien durchgeführt wird. Es handelt sich um eine offene Studie, das heißt, sowohl Ärztinnen und Ärzte als auch die Teilnehmer wissen, dass sie QRX003 verwenden. Die Lotion QRX003 4 % wurde zweimal täglich auf den gesamten Körper außer der Kopfhaut aufgetragen – und zwar über 12 Wochen. Anschließend gab es einen Kontrolltermin nach vier Wochen. Teilnehmen können Personen ab 4 Jahren. Für diesen Zwischenbericht wurden die ersten sechs Teilnehmer betrachtet, die die 12-wöchige Behandlung abgeschlossen hatten. Für die gesamte Studie sind etwa 20 auswertbare Teilnehmer geplant. Während der Studie setzten die Teilnehmer ihre üblichen verschreibungspflichtigen Hautbehandlungen aus. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)

Die wichtigsten Ergebnisse

Das Unternehmen berichtet folgende zentrale Erkenntnisse aus der Zwischengruppe mit sechs Personen:

• Investigator Global Assessment (IGA): Dabei handelt es sich um eine ärztlich bewertete Skala, die den Schweregrad der Hauterkrankung im Behandlungsbereich misst. Vier von sechs Teilnehmern (66,7 %) zeigten nach 12 Wochen eine Verbesserung um mindestens eine Stufe. Zwei von diesen vier verbesserten sich sogar um zwei oder mehr Stufen. Das Unternehmen gibt an, dass damit die vorab festgelegte statistische Schwelle der Studie erreicht wurde. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)
• Ichthyosis Area and Severity Index (IASI): Diese Skala misst die Schwere von schuppigen Hauterkrankungen. Vier von sechs Teilnehmern hatten eine Reduktion der Krankheitsaktivität um mehr als 25 %, mit individuellen Verbesserungen zwischen 31 % und 87 %. Dieselben vier Personen, die sich beim IGA verbesserten, zeigten auch beim IASI Fortschritte. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)
• Juckreiz (Worst Itch Numeric Rating Scale, WI-NRS): Diese vom Patienten bewertete Skala reicht von 0 bis 10, wobei höhere Werte stärkeren Juckreiz bedeuten. Drei von sechs Personen (50 %) hatten nach 12 Wochen eine Abnahme des Juckreizes um mindestens 3 Punkte. Alle drei Teilnehmer, die zu Beginn der Studie mäßigen bis starken Juckreiz hatten, erreichten diesen Wert, und bei einer Person sank der Juckreiz sogar um mehr als 6 Punkte. Das statistische Ergebnis für den Juckreiz erreichte jedoch nicht die vom Unternehmen vorab festgelegte Grenze. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)

Sicherheit und Nebenwirkungen

In dieser kleinen Zwischengruppe wurde QRX003 als gut verträglich beschrieben. Es gab keine Todesfälle oder schwerwiegende behandlungsbedingte Nebenwirkungen, und es wurden keine relevanten Veränderungen bei EKG, Laborwerten oder Vitalzeichen festgestellt. Diese Sicherheitsdaten stammen aus demselben Bericht des Unternehmens. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)

Was QRX003 ist und wie es entwickelt wird

QRX003 ist eine experimentelle Lotion, die auf eine erhöhte Aktivität bestimmter Enzyme, sogenannter Serinproteasen, abzielt. Diese Enzyme spielen vermutlich eine Rolle beim Netherton-Syndrom. Das Medikament hat von der FDA mehrere Sonderzulassungen erhalten, die die Entwicklung für seltene und schwere Erkrankungen beschleunigen sollen – darunter Orphan Drug, Rare Pediatric Disease und Fast Track. Sollte QRX003 zugelassen werden, könnte es die erste von der FDA genehmigte Therapie für das Netherton-Syndrom sein. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)

Warum diese ersten Ergebnisse wichtig sind – und was sie nicht sagen

Die Ergebnisse sind ermutigend, weil einige Teilnehmer aus der kleinen Anfangsgruppe deutliche Verbesserungen bei ärztlich und patientenseitig bewerteten Messwerten zeigten. Allerdings handelt es sich um eine offene Zwischenauswertung mit nur sechs Personen, die vom Unternehmen selbst veröffentlicht wurde. Das bedeutet, es gab keinen Vergleich mit einer Placebogruppe, und die Teilnehmerzahl ist sehr gering. Um besser einschätzen zu können, wie gut QRX003 wirkt und wie sicher es für mehr Menschen ist, sind größere Studien mit längerer Beobachtungszeit nötig. Das Unternehmen plant, weiterhin etwa 20 auswertbare Teilnehmer einzuschließen und die ersten Gesamtergebnisse voraussichtlich im zweiten Quartal 2027 zu veröffentlichen. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)

Hautveränderungen beobachten

Wenn Sie eine sichtbare Hauterkrankung haben, kann es hilfreich sein, eine einfache Dokumentation mit Fotos und Notizen zu Symptomen wie Juckreiz, Schmerzen oder Rötungen zu führen. So lassen sich Veränderungen besser erkennen und Sie können sich gut auf Arztbesuche vorbereiten. Das ist besonders nützlich, wenn Sie mit Ihrer Dermatologin oder Ihrem Dermatologen über Behandlungsmöglichkeiten oder eine Studienbeteiligung sprechen möchten.

Wann Sie eine Ärztin oder einen Arzt aufsuchen sollten

Wenn Sie oder Ihr Kind anhaltende Hautprobleme, starken oder sich verschlimmernden Juckreiz, Anzeichen einer Hautinfektion (zum Beispiel zunehmende Schmerzen, Eiter, sich ausbreitende Rötung), Blutungen oder plötzliche Veränderungen der Hautsymptome bemerken, sollten Sie umgehend eine Ärztin oder einen Arzt aufsuchen. Besprechen Sie Behandlungsentscheidungen immer mit einer Fachperson, bevor Sie Medikamente beginnen oder absetzen.

Haftungsausschluss

Dieser Artikel fasst einen Zwischenbericht des Unternehmens zusammen und stellt keine medizinische Beratung dar. Die beschriebenen Ergebnisse sind vorläufig und basieren auf einer kleinen Teilnehmergruppe. Entscheidungen zur Behandlung sollten stets gemeinsam mit einer Ärztin oder einem Arzt getroffen werden. Bei dringenden Beschwerden oder plötzlicher Verschlechterung der Symptome suchen Sie bitte umgehend medizinische Hilfe.

Quellen

1. Quoin Pharmaceuticals berichtet über positive Zwischendaten aus laufender Phase-2/3-Studie zu QRX003 beim Netherton-Syndrom. Quoin Pharmaceuticals, Inc. Pressemitteilung, 28. August 2026. (Quelle: Pressemitteilung Quoin Pharmaceuticals, CL-QRX003-004 Zwischenergebnisse, 2026.)
2. Quoin Pharmaceuticals. Unternehmensinformationen. Abgerufen am 28. August 2026. (Quelle: Quoin Pharmaceuticals Firmenwebsite, 2026.)