Nowy doustny modulator PKM2 daje nadzieję na poprawę u osób z umiarkowanym i ciężkim atopowym zapaleniem skóry
Nowa tabletka na egzemę daje obiecujące wyniki w małym badaniu
Naukowcy i firma biotechnologiczna niedawno podzielili się wstępnymi, pozytywnymi wynikami eksperymentalnego leku doustnego przeznaczonego dla dorosłych z umiarkowanym i ciężkim atopowym zapaleniem skóry, potocznie nazywanym egzemą. Informacje pochodzą z komunikatu firmy dotyczącego niewielkiego badania klinicznego fazy 1b. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Krótko o badaniu
Nowy lek doustny o nazwie SYX-5219 był testowany u 35 dorosłych z umiarkowanym i ciężkim atopowym zapaleniem skóry (AZS). Badanie wykazało, że osoby przyjmujące lek miały większą poprawę stanu skóry i zmniejszenie świądu w porównaniu z grupą otrzymującą placebo po sześciu tygodniach terapii. Firma informuje, że lek był ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany podczas badania. To jednak wczesne, niewielkie wyniki i potrzebne są dalsze badania, aby potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo leku w dłuższej perspektywie. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Jak wyglądało badanie
Badanie było randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, co jest solidnym sposobem prowadzenia wstępnych badań. Oznacza to, że uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek lub placebo, a ani oni, ani badacze nie wiedzieli, kto co otrzymuje, aż do zakończenia badania.
W badaniu wzięło udział 35 dorosłych z umiarkowanym i ciężkim atopowym zapaleniem skóry, którzy byli leczeni w ośrodkach w USA i Europie. Uczestnicy zostali podzieleni w stosunku 2:1, gdzie dwie osoby na trzy otrzymywały SYX-5219, a jedna placebo przez sześć tygodni, po czym nastąpił dwutygodniowy okres obserwacji bez leczenia. Firma podaje, że poziomy leku we krwi i dowody na jego działanie na zamierzony cel były zgodne z wcześniejszymi badaniami na zdrowych ochotnikach. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Co pokazały wyniki
W porównaniu z placebo osoby przyjmujące SYX-5219 zauważyły wyraźną poprawę, która zaczęła się już od ósmego dnia i nasilała się przez sześć tygodni.
- Stan skóry: Po uwzględnieniu efektu placebo, zmiana w całkowitym wskaźniku Eczema Area and Severity Index (EASI) po sześciu tygodniach wyniosła około 28%. EASI to powszechnie stosowany wskaźnik oceniający rozległość i nasilenie egzemy.
- Świąd: Różnica w ocenie świądu na skali Peak Pruritus Numerical Rating Scale (PP-NRS) w porównaniu z placebo wyniosła około 48% po sześciu tygodniach. PP-NRS to prosta skala, na której pacjenci oceniają nasilenie swojego najsilniejszego świądu.
- Ocena globalna: Więcej osób przyjmujących lek osiągnęło co najmniej 1-punktową poprawę w zweryfikowanej ocenie globalnej badacza (vIGA), co oznacza, że lekarze zauważyli widoczną poprawę u części uczestników.
Firma zmierzyła także we krwi markery związane z alergicznym stanem zapalnym. Zgłoszono spadek kilku biomarkerów powiązanych z egzemą, w tym CCL-17/TARC i CCL-11/eotaksyny, a także wstępne obniżenie poziomu interleukiny-13 (IL-13) i immunoglobuliny E (IgE). U uczestników z astmą obserwowano większe spadki tych markerów, co firma uważa za potencjalnie istotne przy badaniu leku w innych chorobach zapalnych. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Czym ten lek się wyróżnia
SYX-5219 działa inaczej niż wiele obecnych leków na egzemę. Celuje w enzym komórkowy o nazwie PKM2 (kinaza pirogronianowa M2). PKM2 kontroluje, jak komórki – zwłaszcza układu odpornościowego – wykorzystują energię. Założenie jest takie, że zmieniając metabolizm komórek odpornościowych, można szerzej ograniczyć stan zapalny niż blokując pojedynczą cząsteczkę zapalną.
Firma opisuje to jako sposób na modyfikację aktywności komórek odpornościowych, co może pomóc przywrócić równowagę w układzie odpornościowym i poprawić funkcję bariery skórnej. Te koncepcje są jednak wciąż na wczesnym etapie i opierają się na danych z badań laboratoryjnych oraz początkowych testów klinicznych. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Bezpieczeństwo i ograniczenia
Według komunikatu prasowego SYX-5219 był bezpieczny i dobrze tolerowany podczas sześciotygodniowego leczenia w tej niewielkiej grupie. Poziomy leku we krwi i dowody na trafienie w cel były podobne do wcześniejszych badań na zdrowych ochotnikach. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Ważna uwaga: badanie było małe i krótkie. Wyniki z 35-osobowego badania fazy 1b dostarczają jedynie wstępnych informacji. Potrzebne są większe i dłuższe badania, aby lepiej poznać skuteczność leku, czas utrzymywania się korzyści oraz możliwe skutki uboczne przy szerszym stosowaniu. Zarówno firma, jak i niezależni eksperci podkreślają, że konieczne są dalsze badania. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Co to może oznaczać
Jeśli kolejne badania potwierdzą te wstępne wyniki, SYX-5219 mógłby stać się nową opcją doustnego leczenia dla osób z umiarkowanym i ciężkim atopowym zapaleniem skóry. Ponieważ działa przez inny mechanizm niż wiele obecnych leków, może być pomocny dla tych, którzy potrzebują alternatyw. Na razie jednak to tylko przypuszczenia, które trzeba zweryfikować w większych badaniach. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Co dalej
Firma Sitryx informuje, że finalizuje plan badania fazy 2 leku SYX-5219 u dorosłych z umiarkowanym i ciężkim atopowym zapaleniem skóry. Badanie ma się rozpocząć w pierwszej połowie 2027 roku. Firma planuje także sprawdzić lek w innych chorobach autoimmunologicznych i zapalnych. Pełne wyniki badania zostaną przedstawione na konferencji naukowej i zgłoszone do publikacji w recenzowanym czasopiśmie. (Źródło: komunikat prasowy Sitryx Therapeutics)
Kiedy zgłosić się do lekarza
Jeśli egzema utrudnia Państwu sen, pracę lub obniża jakość życia, albo pojawiają się nasilające się zaczerwienienia, ból, objawy zakażenia (takie jak ropienie, wzrost temperatury skóry czy gorączka), warto skonsultować się z lekarzem. Decyzje dotyczące leczenia najlepiej omówić z dermatologiem lub lekarzem podstawowej opieki zdrowotnej. Pomogą oni ocenić dostępne, zatwierdzone metody leczenia, podczas gdy trwają badania nad nowymi lekami, takimi jak SYX-5219.
Jeśli obserwują Państwo zmiany na skórze, proste zdjęcia wykonywane w kolejnych dniach i notatki o objawach mogą pomóc lekarzowi ocenić, czy leczenie działa lub czy wysypka się zmienia.
Informacja
Ten artykuł podsumowuje informacje przekazane przez firmę Sitryx Therapeutics na temat wczesnego etapu badania klinicznego. Nie stanowi porady medycznej. Nowe metody leczenia muszą przejść większe, niezależne badania, zanim lekarze będą mogli je polecać. W razie pytań dotyczących leczenia atopowego zapalenia skóry prosimy o kontakt z lekarzem.
Źródła
- Sitryx Therapeutics. Sitryx reports positive Phase 1b results for first-in-class oral PKM2 modulator SYX-5219 in patients with moderate to severe atopic dermatitis. Published October 13, 2026. Accessed October 13, 2026.
- First-in-class oral PKM2 modulator SYX-5219 Phase 1a trial data to be presented at SID 2026. Published May 13, 2026. Accessed October 13, 2026.