Topische QTORIN Rapamycine vermindert bloedingen bij veneuze huidafwijkingen

Nieuwe huidbehandeling kan bloedingen van zeldzame veneuze moedervlekken verminderen — vroege proefresultaten

Heeft u of iemand die u dierbaar is een zichtbare, blauwachtige en soms pijnlijke vaatafwijking op de huid? Dan bent u misschien bekend met cutane veneuze malformaties. Dit zijn zeldzame opeenhopingen van abnormale aderen in of onder de huid die zwelling, pijn, verkleuring en soms herhaalde bloedingen of lekkages kunnen veroorzaken. Er zijn op dit moment geen door de FDA goedgekeurde medicijnen die speciaal voor deze afwijkingen zijn ontwikkeld, waardoor nieuw onderzoek voor mensen die hiermee leven erg interessant is.

Waar het onderzoek naar keek

Palvella Therapeutics maakte nieuwe resultaten bekend van een fase 2-studie genaamd TOIVA, waarin een eenmaal daags aan te brengen gel met QTORIN rapamycine werd getest. Dit is een medicijn dat op de huid wordt aangebracht. De studie bestond uit een eerste behandelperiode van 12 weken om te kijken of er effect was, gevolgd door een verlenging van nog eens 12 weken. Het betrof een open studie zonder controlegroep, wat betekent dat alle deelnemers de gel gebruikten en zowel zijzelf als het onderzoeksteam wisten wat er werd toegepast. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht TOIVA-studie)

De studie nam mensen met cutane veneuze malformaties op en verzamelde zowel door artsen beoordeelde als door patiënten gerapporteerde uitkomsten. Zo werd gekeken of de gel invloed had op bloedingen, het uiterlijk, de grootte, pijn en het dagelijks functioneren. Eerder werden in december 2025 ook al voorlopige resultaten gedeeld door het bedrijf. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht)

Belangrijkste bevindingen in begrijpelijke taal

Van de deelnemers die bij aanvang van de studie bloedden uit hun afwijking, verbeterde bij iedereen de bloedingsklacht na 12 weken. Artsen gebruikten een schaal van zeven punten, variërend van “veel erger” tot “veel beter”. In deze kleine groep van vier mensen was de gemiddelde verbetering 2,5 punten op die schaal na 12 weken, wat statistisch significant werd genoemd (p = 0,003). Na 12 weken werd iedereen in deze groep beoordeeld als “veel beter” of “veel, veel beter” wat betreft de bloedingen. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht TOIVA-studie)

Patiënten gaven ook aan tevreden te zijn met de behandeling. In dezelfde groep met bloedingen aan het begin zei iedereen na 12 weken “tevreden” of “zeer tevreden” te zijn over de behandeling.

Het bedrijf meldde daarnaast dat bij veel deelnemers het uiterlijk van de afwijkingen verbeterde en dat ze minder uitstulpten. Onderzoekers zagen dat deze klinische verbeteringen overeenkwamen met wat patiënten zelf rapporteerden, zoals minder pijn en beter functioneren in het dagelijks leven. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht TOIVA-studie)

Wat patiënten vertelden

Naast de hoofdstudie voerde het team een kwalitatieve interviewstudie uit om rechtstreeks van patiënten te horen wat voor hen belangrijk is. Hierbij werd de door de FDA ontwikkelde Patient-Focused Drug Development-methode gebruikt om symptomen en doelen te verzamelen die patiënten het meest raken. De deelnemers noemden een reeks zorgen die verder gaan dan wat een arts bij onderzoek ziet, zoals:

• blauwachtige huidverkleuring en zichtbare uitstulpingen
• zwelling, pijn of ongemak, en periodes van bloeden of lekkage
• beperkingen in lichamelijke activiteit en problemen op werk of school
• sociale en emotionele stress door het uiterlijk van de afwijking

Voor de patiënten waren de belangrijkste behandeldoelen het verbeteren van het uiterlijk, het verminderen van pijn en het verkleinen van de afwijking. De interviews benadrukten dat wat patiënten belangrijk vinden niet altijd overeenkomt met de gebruikelijke klinische ernstschalen, daarom werden ook patiëntgerapporteerde uitkomsten meegenomen in het onderzoek. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht TOIVA-studie)

Wat deze resultaten wel en niet zeggen

Deze uitkomsten suggereren dat de topische QTORIN rapamycine mogelijk kan helpen om bloedingen te verminderen en enkele door patiënten gerapporteerde klachten te verbeteren bij mensen met cutane veneuze malformaties. De bevindingen werden gepresenteerd tijdens de 83e jaarlijkse bijeenkomst van de Society for Investigative Dermatology in Chicago. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht)

Het is belangrijk te onthouden dat de studie klein was en geen placebo- of vergelijkingsgroep had. Ook was het een open studie, geleid door het bedrijf dat het medicijn ontwikkelt. Dit betekent dat de resultaten veelbelovend maar voorlopig zijn. Grotere, gecontroleerde onderzoeken zijn nodig om de effectiviteit en veiligheid te bevestigen voordat deze behandeling als standaardoptie kan worden beschouwd. Het product is niet door de FDA goedgekeurd voor deze toepassing. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht)

Wat staat er nu te gebeuren

Palvella geeft aan dat het QTORIN rapamycine ook onderzoekt voor andere zeldzame huid- en lymfeaandoeningen, en een gerelateerd product voor een andere huidaandoening. Beide middelen zijn nog niet goedgekeurd door de FDA. Het bedrijf beschouwt de TOIVA-resultaten als een steun voor verdere ontwikkeling, maar er is meer onderzoek nodig om te weten hoe goed de behandeling werkt en voor wie. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht)

Wanneer u een arts moet raadplegen

Heeft u een huidafwijking die bloedt, snel groeit, geïnfecteerd raakt, meer pijn veroorzaakt of uw dagelijks leven belemmert? Neem dan contact op met een zorgverlener. Veranderingen in kleur, grootte of huidoppervlak verdienen ook een controle. Bespreek met een dermatoloog of een specialist in vaatafwijkingen welke behandelmogelijkheden er zijn en of deelname aan een klinische studie voor u geschikt kan zijn.

Wilt u een zichtbare afwijking in de gaten houden? Maak dan een eenvoudige reeks foto’s over de tijd. Zo kunt u veranderingen beter opmerken en deze informatie meenemen naar uw afspraak. Dit kan nuttig zijn voor uw arts.

Disclaimer

Dit artikel geeft een samenvatting van door het bedrijf gerapporteerde resultaten uit een fase 2-studie en is geen medisch advies. Heeft u vragen over diagnose of behandeling, overleg dan met uw zorgverlener. Bij ernstige klachten zoals hevige bloedingen, tekenen van infectie of snelle groei, zoek dan direct medische hulp.

Bronnen

1. Palvella Therapeutics Announces New Data from the Phase 2 TOIVA Trial of QTORIN™ Rapamycin in Cutaneous Venous Malformations Presented at the 83rd Annual Meeting of the Society for Investigative Dermatology. Published May 15, 2026. Accessed May 15, 2026. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht) https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/15/3295760/0/en/palvella-therapeutics-announces-new-data-from-the-phase-2-toiva-trial-of-qtorin-rapamycin-in-cutaneous-venous-malformations-presented-at-the-83rd-annual-meeting-of-the-society-for-.html
2. Palvella Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 2 TOIVA Clinical Trial of QTORIN™ 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel (QTORIN™ rapamycin) for the Treatment of Cutaneous Venous Malformations, a Serious, Rare Genetic Disease with No FDA-approved Therapies. Palvella Therapeutics. Published December 15, 2025. Accessed May 15, 2026. (Bron: Palvella Therapeutics, persbericht) https://ir.palvellatx.com/news-releases/news-release-details/palvella-therapeutics-announces-positive-topline-results-phase-0