Nuovo cerotto con microaghi mostra risultati promettenti per la riduzione dei tumori in uno studio sul carcinoma basocellulare.
Carcinoma basocellulare e la ricerca di opzioni che preservano i tessuti
Il carcinoma basocellulare (BCC) è il tipo di cancro della pelle più comunemente diagnosticato al mondo ed è spesso trattato con successo con la chirurgia, ma molti pazienti e clinici sono interessati a metodi meno invasivi per casi selezionati (Fonte: Sutrisno CSN et al, revisione sistematica).
La maggior parte dei piccoli BCC nodulari viene curata con metodi chirurgici standard come escissione o chirurgia micrografica di Mohs, che offrono elevate percentuali di guarigione e controllo dei margini tissutali (Fonte: Sutrisno CSN et al, revisione sistematica).
Nonostante i risultati eccellenti con la chirurgia, le terapie non invasive o che preservano i tessuti rimangono attraenti per le persone con aree cosmeticamente sensibili, tumori multipli, motivi medici che rendono la chirurgia rischiosa o per coloro che preferiscono cure non chirurgiche (Fonte: Sutrisno CSN et al, revisione sistematica).
Lo studio SKNJCT-003: un nuovo modo di somministrare la chemioterapia nella pelle
Cosa ha testato Medicus Pharma
Medicus Pharma ha riportato i risultati preliminari di uno studio di fase 2, SKNJCT-003, che ha testato un array di microneedle dissolvibili (D-MNA) che somministra il farmaco chemioterapico doxorubicina direttamente nei BCC nodulari (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Il concetto alla base di un cerotto a microneedle dissolvibile è quello di inserire piccole needle nel tumore che si dissolvono e rilasciano il farmaco localmente, concentrando il trattamento sulla lesione e limitando l’esposizione sistemica (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Come è stato progettato lo studio
SKNJCT-003 è stato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 2 che ha arruolato 90 pazienti con BCC nodulare e li ha randomizzati 1:1:1 per ricevere rispettivamente 100 μg di doxorubicina D-MNA, 200 μg di doxorubicina D-MNA o un array di microneedle placebo (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Lo studio ha utilizzato un endpoint primario composito che richiedeva sia la clearance clinica (visiva) che la clearance istologica su biopsia in una visita post-trattamento predefinita, allineando la risposta tumorale visibile con la conferma patologica (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
I partecipanti sono stati valutati in due diversi momenti dopo il trattamento: alcuni al giorno 29 e altri al giorno 57, una suddivisione che complica l’interpretazione e offre segnali precoci su se le risposte aumentano nel tempo (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Cosa ha trovato lo studio: numeri e modelli
Risultati al giorno 29
Al primo punto di valutazione (giorno 29), i tassi di risposta sono stati modesti nei vari gruppi, e sia la clearance clinica che quella istologica sono rimaste limitate (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Nel gruppo placebo (n = 15) la clearance clinica è stata osservata nel 33% delle lesioni e la clearance istologica nel 20% (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Nel gruppo 100 μg D-MNA (n = 17) la clearance clinica è stata del 47% e la clearance istologica del 24% (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Nel gruppo 200 μg D-MNA (n = 15) la clearance clinica è stata del 40% e la clearance istologica del 27% (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Risultati al giorno 57
Entro il giorno 57, la separazione tra i gruppi è diventata più evidente, suggerendo un aumento della risposta dipendente dal tempo, specialmente alla dose più alta (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Il gruppo placebo al giorno 57 (n = 16) ha mostrato una clearance clinica del 38% e una clearance istologica del 38% (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Il gruppo 100 μg D-MNA (n = 12) ha avuto una clearance clinica del 42% e una clearance istologica del 33% (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Il segnale più notevole è venuto dal braccio 200 μg D-MNA (n = 15), che ha dimostrato una clearance clinica del 73% e una clearance istologica del 40% al giorno 57 (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
In generale, i dati preliminari indicano un aumento delle risposte cliniche nel tempo alla dose più alta, con un aumento più modesto delle risposte istologiche complete nella visita successiva (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Come interpretare la risposta al placebo
Una caratteristica sorprendente e importante del dataset è il tasso di clearance relativamente alto osservato nel braccio placebo, in particolare la clearance istologica del 38% al giorno 57, che solleva interrogativi su cosa abbia guidato quei risultati (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Le possibili spiegazioni includono variabilità di campionamento a causa delle piccole dimensioni dei gruppi, effetti meccanici dell’inserimento delle microneedle nel tumore (che potrebbero interrompere l’architettura tumorale), riduzione legata alla biopsia effettuata prima o durante l’arruolamento, o rare regressioni spontanee di alcune lesioni (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Senzo il rapporto completo dello studio clinico — che include dettagli procedurali, tecniche di biopsia e dati di sicurezza — non è possibile risolvere completamente perché le risposte al placebo siano state più alte del previsto; questi dettagli sono attesi nel rapporto imminente dell’azienda (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Contesto clinico: dove potrebbe collocarsi D-MNA nella cura del BCC?
Per gli specialisti del cancro della pelle e i chirurghi, la domanda chiave è se una terapia locale non invasiva possa eguagliare le elevate percentuali di clearance durevole raggiunte con escissione o chirurgia micrografica di Mohs, offrendo al contempo migliori risultati cosmetici o meno morbidità in alcuni pazienti (Fonte: Sutrisno CSN et al, revisione sistematica).
L’endpoint primario composito dello studio che include la conferma istologica è un punto di forza perché evita di considerare miglioramenti cosmetici o superficiali come risposte complete senza prova patologica (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Tuttavia, la clearance istologica del 40% al giorno 57 nel braccio da 200 μg rimane sostanzialmente inferiore ai tassi di guarigione attesi dagli approcci chirurgici standard, il che significa che D-MNA sarebbe probabilmente considerato per un’altra nicchia piuttosto che come un sostituto diretto della chirurgia (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Le nicchie potenziali includono pazienti con BCC multipli, quelli con sindrome da carcinoma basocellulare nevoide (sindrome di Gorlin), o pazienti che non possono tollerare la chirurgia per motivi medici o personali, dove un’opzione che preserva i tessuti ma solo moderatamente efficace potrebbe comunque fornire un beneficio significativo (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Panorama di sviluppo più ampio e piani aziendali
SKNJCT-003 si basa su dati di sicurezza e tollerabilità precedenti provenienti da uno studio di fase 1 (SKNJCT-001), che l’azienda ha riportato aver mostrato una sicurezza accettabile e alcune risposte istologiche complete (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Medicus Pharma ha anche lanciato SKNJCT-004 negli Emirati Arabi Uniti e ha ampliato le approvazioni normative per consentire le attività di SKNJCT-003 nel Regno Unito, indicando che l’azienda sta avanzando il suo programma clinico a livello internazionale (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Inoltre, Medicus ha annunciato una collaborazione con l’Alliance for Gorlin Syndrome per esplorare percorsi di accesso ampliato per le persone con sindrome da BCC nevoide — un gruppo che potrebbe particolarmente apprezzare alternative non chirurgiche a causa della loro tendenza a sviluppare molti tumori nel corso della vita (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Sicurezza, durata e cosa resta da imparare
I risultati preliminari di fase 2 si concentrano sui segnali di efficacia; il rapporto completo dello studio clinico, previsto per il secondo trimestre del 2026, dovrebbe fornire dati di sicurezza dettagliati, descrizioni procedurali e misure di risultato più granulari che sono essenziali per valutare i rischi e i benefici della terapia (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Le domande chiave senza risposta includono il tasso di recidiva a lungo termine dopo il trattamento con D-MNA, come appaiono le aree trattate cosmeticamente nel corso di mesi o anni, e come si sentono i pazienti riguardo all’esperienza e ai risultati del trattamento — tutti fattori che contano quando si valuta un’opzione non chirurgica rispetto all’escissione o alla chirurgia di Mohs (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Poiché SKNJCT-003 non è stato progettato o potenziato per supportare l’approvazione normativa da solo, l’azienda ha indicato piani per un incontro di fine fase 2 con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti nella prima metà del 2026 per discutere i prossimi passi e i requisiti per ulteriori sviluppi (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Conclusione per clinici e pazienti
SKNJCT-003 offre una prova di concetto intrigante che un cerotto a microneedle dissolvibile può somministrare chemioterapia nei BCC nodulari e produrre risposte dipendenti dalla dose e dal tempo, con la dose di 200 μg che mostra il segnale clinico più forte al giorno 57 (73% di clearance clinica) e un tasso modesto di clearance istologica (40%) (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Questi numeri non sono ancora comparabili ai tassi di guarigione chirurgica standard, quindi D-MNA probabilmente completerebbe le opzioni esistenti piuttosto che sostituirle, almeno fino a quando studi più ampi e a lungo termine non dimostrino una clearance istologica durevole e una sicurezza accettabile (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003; Sutrisno CSN et al, revisione sistematica).
I clinici che gestiscono il BCC dovrebbero attendere il rapporto completo dello studio e ulteriori studi per definire meglio quali pazienti potrebbero beneficiare, come integrare D-MNA nella pratica se approvato e come la terapia si confronta con le attuali opzioni non invasive (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003).
Fonti
- Comunicati stampa di Medicus Pharma, “Medicus Pharma riporta dati preliminari positivi di fase 2 di SKNJCT-003 osservando il 73% di clearance clinica e il 40% di clearance istologica (CR) al giorno 57 nel gruppo da 200μg.” Accesso 5 marzo 2026. (Fonte: comunicato stampa di Medicus Pharma, SKNJCT-003)
- Sutrisno CSN, Pramita DH, Dewi IP. Approcci curativi o conservativi: una revisione sistematica dei trattamenti chirurgici e non chirurgici per il carcinoma basocellulare. Cureus. doi:10.7759/cureus.95556. (Fonte: Sutrisno CSN et al, revisione sistematica)