Nowa łatka z mikronakłuwaniem wykazuje obiecujące wyniki w usuwaniu guzów w badaniach nad rakiem podstawnokomórkowym.

Rak podstawnokomórkowy i poszukiwanie opcji oszczędzających tkankę

Rak podstawnokomórkowy (BCC) jest najczęściej diagnozowanym nowotworem skóry na świecie i często jest skutecznie leczony chirurgicznie, jednak wielu pacjentów i klinicystów interesuje się mniej inwazyjnymi podejściami w wybranych przypadkach (Źródło: Sutrisno CSN i in., przegląd systematyczny).

Większość małych, guzkowych BCC jest wyleczona standardowymi metodami chirurgicznymi, takimi jak wycięcie lub chirurgia mikrographiczną Mohsa, które zapewniają wysokie wskaźniki wyleczenia i kontrolę marginesu tkankowego (Źródło: Sutrisno CSN i in., przegląd systematyczny).

Pomimo doskonałych wyników chirurgicznych, terapie nieinwazyjne lub oszczędzające tkankę pozostają atrakcyjne dla osób z kosmetycznie wrażliwymi miejscami, wieloma nowotworami, powodami medycznymi, które sprawiają, że chirurgia jest ryzykowna, lub dla tych, którzy preferują opiekę niechirurgiczną (Źródło: Sutrisno CSN i in., przegląd systematyczny).

Badanie SKNJCT-003: nowy sposób dostarczania chemioterapii do skóry

Co testował Medicus Pharma

Medicus Pharma ogłosił wstępne wyniki badania fazy 2, SKNJCT-003, w którym testowano rozpuszczalną matrycę mikroigłową (D-MNA), która dostarcza lek chemioterapeutyczny doksorubicynę bezpośrednio do guzkowych BCC (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Koncepcja rozpuszczalnego plastra mikroigłowego polega na umieszczeniu małych igieł w guzie, które rozpuszczają się i uwalniają lek lokalnie, koncentrując leczenie w zmianie, ograniczając jednocześnie ogólnoustrojowe narażenie (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Jak zaprojektowano badanie

SKNJCT-003 było randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniem fazy 2, które objęło 90 pacjentów z guzkowymi BCC i losowo przydzieliło ich w stosunku 1:1:1 do otrzymania 100 μg doksorubicyny D-MNA, 200 μg doksorubicyny D-MNA lub matrycy mikroigłowej placebo (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Badanie wykorzystało złożony pierwotny punkt końcowy, który wymagał zarówno kliniczej (wzrokowej) eliminacji, jak i histologicznej eliminacji w biopsji podczas określonej wizyty po leczeniu, łącząc widoczną odpowiedź guza z potwierdzeniem patologicznym (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Uczestnicy byli oceniani w dwóch różnych punktach czasowych po leczeniu: niektórzy w 29. dniu, a inni w 57. dniu, co zarówno komplikuje interpretację, jak i oferuje wczesne sygnały dotyczące tego, czy odpowiedzi wzrastają z czasem (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Co odkryło badanie: liczby i wzorce

Wyniki w 29. dniu

W wcześniejszym punkcie oceny (29. dzień) wskaźniki odpowiedzi były skromne w grupach, a zarówno kliniczna, jak i histologiczna eliminacja pozostały ograniczone (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

W grupie placebo (n = 15) kliniczna eliminacja wystąpiła w 33% zmian, a histologiczna eliminacja w 20% (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

W grupie 100 μg D-MNA (n = 17) kliniczna eliminacja wyniosła 47%, a histologiczna 24% (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

W grupie 200 μg D-MNA (n = 15) kliniczna eliminacja wyniosła 40%, a histologiczna 27% (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Wyniki w 57. dniu

Do 57. dnia różnice między grupami stały się bardziej widoczne, sugerując czasowo zależny wzrost odpowiedzi, szczególnie przy wyższej dawce (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Grupa placebo w 57. dniu (n = 16) wykazała kliniczną eliminację na poziomie 38% i histologiczną eliminację na poziomie 38% (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Grupa 100 μg D-MNA (n = 12) miała kliniczną eliminację na poziomie 42% i histologiczną eliminację na poziomie 33% (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Najbardziej znaczący sygnał pochodził z grupy 200 μg D-MNA (n = 15), która wykazała 73% klinicznej eliminacji i 40% histologicznej eliminacji w 57. dniu (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Ogólnie, wstępne dane wskazują na rosnące odpowiedzi kliniczne w czasie przy wyższej dawce, z bardziej skromnym wzrostem histologicznych odpowiedzi całkowitych w późniejszej wizycie (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Jak interpretować odpowiedź placebo

Uderzającą i istotną cechą zestawu danych są stosunkowo wysokie wskaźniki eliminacji zaobserwowane w grupie placebo, szczególnie 38% histologicznej eliminacji w 57. dniu, co rodzi pytania o to, co mogło wpłynąć na te wyniki (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Możliwe wyjaśnienia to zmienność próbkowania, ponieważ rozmiary grup były małe, mechaniczne efekty wprowadzania mikroigieł do guza (które mogą zakłócać architekturę guza), odbarwienie związane z biopsją przeprowadzone przed lub w trakcie rejestracji, lub rzadkie samoistne regresje niektórych zmian (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Bez pełnego raportu z badania klinicznego — w tym szczegółów proceduralnych, techniki biopsji i danych dotyczących bezpieczeństwa — nie można w pełni wyjaśnić, dlaczego odpowiedzi placebo były wyższe niż oczekiwano; te szczegóły są oczekiwane w nadchodzącym raporcie firmy (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Kontekst kliniczny: gdzie D-MNA może pasować do opieki nad BCC?

Dla specjalistów w dziedzinie nowotworów skóry i chirurgów kluczowym pytaniem jest, czy nieinwazyjna terapia lokalna może dorównać wysokim wskaźnikom trwałej eliminacji osiąganym w przypadku wycięcia lub chirurgii mikrographiczną Mohsa, oferując jednocześnie lepsze wyniki kosmetyczne lub mniejsze ryzyko dla niektórych pacjentów (Źródło: Sutrisno CSN i in., przegląd systematyczny).

Złożony pierwotny punkt końcowy badania, który obejmuje potwierdzenie histologiczne, jest mocną stroną, ponieważ unika zbyt optymistycznego oceniania kosmetycznych lub powierzchownych popraw jako całkowitych odpowiedzi bez dowodu patologicznego (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Jednak 40% histologiczna eliminacja w 57. dniu w grupie 200 μg pozostaje znacznie niższa niż oczekiwane wskaźniki wyleczenia z standardowych podejść chirurgicznych, co oznacza, że D-MNA prawdopodobnie będzie rozważane w innym niszy, a nie jako bezpośredni zamiennik chirurgii (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Potencjalne nisze obejmują pacjentów z wieloma BCC, tych z zespołem raka podstawnokomórkowego (Gorlin), lub pacjentów, którzy nie mogą tolerować chirurgii z powodów medycznych lub osobistych, gdzie opcja oszczędzająca tkankę, ale tylko umiarkowanie skuteczna, może nadal przynieść znaczące korzyści (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Szerszy krajobraz rozwoju i plany firmy

SKNJCT-003 opiera się na wcześniejszych danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji z badania fazy 1 (SKNJCT-001), które firma zgłosiła, że wykazało akceptowalne bezpieczeństwo i pewne histologiczne odpowiedzi całkowite (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Medicus Pharma uruchomił również SKNJCT-004 w Zjednoczonych Emiratach Arabskich i rozszerzył zatwierdzenia regulacyjne, aby umożliwić działania SKNJCT-003 w Wielkiej Brytanii, co wskazuje, że firma rozwija swój program kliniczny na arenie międzynarodowej (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Ponadto Medicus ogłosił współpracę z Sojuszem Zespołu Gorlin, aby zbadać rozszerzone ścieżki dostępu dla osób z zespołem BCC — grupą, która może szczególnie cenić alternatywy niechirurgiczne z powodu tendencji do rozwoju wielu nowotworów w ciągu życia (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Bezpieczeństwo, trwałość i co jeszcze trzeba się nauczyć

Wstępne wyniki fazy 2 koncentrują się na sygnałach skuteczności; pełny raport z badania klinicznego, oczekiwany w II kwartale 2026 roku, powinien dostarczyć szczegółowych danych dotyczących bezpieczeństwa, opisów procedur i bardziej szczegółowych miar wyników, które są niezbędne do oceny ryzyk i korzyści terapii (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Kluczowe pytania, na które nie ma odpowiedzi, obejmują długoterminowy współczynnik nawrotów po leczeniu D-MNA, jak leczone obszary wyglądają kosmetycznie przez miesiące do lat oraz jak pacjenci oceniają doświadczenie i wyniki leczenia — wszystkie czynniki, które mają znaczenie przy porównywaniu opcji niechirurgicznej z wycięciem lub chirurgią Mohsa (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Ponieważ SKNJCT-003 nie został zaprojektowany ani zasilony, aby samodzielnie wspierać zatwierdzenie regulacyjne, firma wskazała plany na spotkanie na koniec fazy 2 z Amerykańską Agencją Żywności i Leków (FDA) w pierwszej połowie 2026 roku, aby omówić następne kroki i wymagania dotyczące dalszego rozwoju (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Podsumowanie dla klinicystów i pacjentów

SKNJCT-003 oferuje intrygujący dowód koncepcji, że rozpuszczalny plaster mikroigłowy może dostarczać chemioterapię do guzkowych BCC i wywoływać odpowiedzi zależne od dawki i czasu, przy czym dawka 200 μg wykazuje najsilniejszy sygnał kliniczny w 57. dniu (73% klinicznej eliminacji) oraz umiarkowany wskaźnik eliminacji histologicznej (40%) (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Te liczby nie są jeszcze porównywalne z standardowymi wskaźnikami wyleczenia chirurgicznego, więc D-MNA najprawdopodobniej będzie uzupełniać istniejące opcje, a nie je zastępować, przynajmniej do czasu, gdy większe, długoterminowe badania wykażą trwałą eliminację histologiczną i akceptowalne bezpieczeństwo (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003; Sutrisno CSN i in., przegląd systematyczny).

Klinicyści zajmujący się BCC powinni śledzić pełny raport z badania oraz dodatkowe badania, aby lepiej określić, którzy pacjenci mogą skorzystać, jak zintegrować D-MNA w praktyce, jeśli zostanie zatwierdzone, oraz jak terapia porównuje się z obecnymi opcjami nieinwazyjnymi (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003).

Źródła

1. Komunikat prasowy Medicus Pharma, „Medicus Pharma ogłasza pozytywne wstępne dane z fazy 2 SKNJCT-003, obserwując 73% klinicznej eliminacji i 40% histologicznej eliminacji (CR) w 57. dniu w grupie 200μg.” Dostęp 5 marca 2026. (Źródło: komunikat prasowy Medicus Pharma, SKNJCT-003)
2. Sutrisno CSN, Pramita DH, Dewi IP. Podejścia kuracyjne lub konserwatywne: przegląd systematyczny chirurgicznych i niechirurgicznych metod leczenia raka podstawnokomórkowego. Cureus. doi:10.7759/cureus.95556. (Źródło: Sutrisno CSN i in., przegląd systematyczny)