FDA genehmigt Dupilumab zur Behandlung von chronischer Urtikaria bei Kindern im Alter von 2 bis 11 Jahren.

FDA genehmigt Dupilumab für kleine Kinder mit hartnäckigen Nesselsucht

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Dupilumab (Dupixent) für Kinder im Alter von 2 bis 11 Jahren mit chronischer spontaner Urtikaria (CSU) genehmigt, die trotz H1-Antihistaminika weiterhin Symptome aufweist. Damit ist es das erste Biologikum, das in den Vereinigten Staaten für diese Altersgruppe zugelassen wurde (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi; Pressemitteilung von Regeneron).

Diese Entscheidung erweitert eine frühere Genehmigung, die Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren umfasste, und eröffnet eine neue Option für jüngere Kinder, die über wiederholte symptomatische Behandlungen hinaus nur begrenzte Wahlmöglichkeiten hatten (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

Warum das wichtig ist

Chronische spontane Urtikaria ist eine Erkrankung, die durch regelmäßige Episoden von juckenden, oft weit verbreiteten Quaddeln gekennzeichnet ist, die den Schlaf, die Schule und das Spiel für Kinder und ihre Familien beeinträchtigen können.

Traditionelle H1-Antihistaminika helfen vielen Patienten, kontrollieren jedoch nicht immer die Symptome oder adressieren die zugrunde liegende Entzündung, die CSU antreibt, sodass Ärzten und Betreuern nur wenige dauerhafte Optionen bleiben (Quelle: Ensina et al., 2024).

Dupilumab wirkt anders: Es blockiert die Signalübertragung der Zytokine IL-4 und IL-13, die zentral für die Typ-2-Entzündung sind – denselben Immunweg, der bei Erkrankungen wie atopischer Dermatitis und Asthma eine Rolle spielt. Da es upstream der Histaminfreisetzung wirkt, zielt es auf einen grundlegenden entzündlichen Weg ab, anstatt einfach den Juckreiz zu reduzieren (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi).

Wie die Genehmigung zustande kam: das LIBERTY-CUPID-Programm

Die Entscheidung der FDA basiert auf dem Phase-3- LIBERTY-CUPID-Klinikprogramm, einer Reihe von vier Studien, die Dupilumab bei Patienten mit antihistaminika-refraktärer CSU testen (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

Das Programm umfasst:

• CUPIDKids (pädriatische Pharmakokinetik- und Sicherheitsstudie für Kinder im Alter von 2–11 Jahren) (Quelle: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
• Studie A und Studie C, die replizierende, doppelblinde, placebokontrollierte Studien sind, in die Patienten ab 6 Jahren aufgenommen wurden, die antihistaminika-refraktär waren und zuvor keine Anti-IgE-Therapie erhalten hatten (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).
• Studie B, die Sicherheitsdaten bei Patienten ab 12 Jahren lieferte, die unzureichend auf Anti-IgE-Therapie reagierten oder diese nicht vertrugen (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

In den Studien A und C wurde Dupilumab als Zusatztherapie zu Standard-H1-Antihistaminika über 24 Wochen bewertet, wobei die Dosierung auf Erwachsene und Jugendliche abgestimmte Zeitpläne für pädiatrische Gewichte berücksichtigte (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

Wichtige Wirksamkeitsbefunde aus den Studien an Erwachsenen/Jugendlichen

Nach 24 Wochen erlebten Patienten, die Dupilumab erhielten, signifikante Reduktionen der Juckreizschwere — dem primären Endpunkt der Studien, gemessen mit dem wöchentlichen Itch Severity Score (ISS7) — und in der Urtikaria-Aktivität, gemessen mit der UAS7-Skala als wichtigem sekundären Endpunkt (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

Teilnehmer, die Dupilumab erhielten, hatten auch eine höhere Wahrscheinlichkeit, eine gut kontrollierte Erkrankung (UAS7 ≤6) oder eine vollständige Antwort (UAS7 = 0) im Vergleich zu Placebo zu erreichen, was klinisch bedeutsame Verbesserungen sowohl der Symptome als auch der allgemeinen Krankheitsaktivität zeigte (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

Die pädiatrischen Daten: CUPIDKids und wie Kinder bewertet wurden

Für die Gruppe der 2- bis 11-Jährigen bewertete die einarmige CUPIDKids-Studie Pharmakokinetik, Sicherheit und explorative Wirksamkeitsmaße, um eine angemessene Exposition und Verträglichkeit bei kleinen Kindern zu bestätigen (Quelle: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

Die Dosierung in CUPIDKids basierte auf Alter und Gewicht und umfasste Optionen wie 200 mg alle 2 oder 4 Wochen oder 300 mg alle 4 Wochen, mit oder ohne eine anfängliche Lade-Dosis, um Serumkonzentrationen zu erreichen, die mit denen älterer Patienten vergleichbar sind (Quelle: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

Der primäre Endpunkt der Studie konzentrierte sich auf Serum-Dupilumab-Konzentrationen (einschließlich Trogspiegel, Ctrough) in den Wochen 12 und 24, wobei die Wirksamkeit aus den randomisierten Studien an Erwachsenen und Jugendlichen extrapoliert wurde — ein gängiger regulatorischer Ansatz in der pädiatrischen Arzneimittelentwicklung, wenn Expositions-Wirkungs-Beziehungen etabliert sind (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron; ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

Die Sicherheit in dieser Altersgruppe wurde auch durch pädiatrische Erfahrungen mit Dupilumab in anderen zugelassenen Indikationen unterstützt, bei denen das Medikament eine etablierte Sicherheitsdatenbank für Kinder hat (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi).

Sicherheitsprofil, das in den Studien beobachtet wurde

In den vier LIBERTY-CUPID-Studien waren die Sicherheitsbefunde konsistent mit dem bekannten Profil von Dupilumab aus anderen dermatologischen und allergischen Indikationen (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

Das am häufigsten berichtete unerwünschte Ereignis waren Reaktionen an der Injektionsstelle, die in den mit Dupilumab behandelten Patienten häufiger auftraten als in den Placebo-Gruppen in den Studien A, B und C (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

In der CUPIDKids-Studie wurden keine neuen Sicherheitszeichen bei Kindern im Alter von 2 bis 11 Jahren identifiziert, und es wurden keine altersabhängigen unerwarteten unerwünschten Ereignisse in den verfügbaren Daten berichtet (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi; Pressemitteilung von Regeneron).

Was das für Ärzte und Familien bedeutet

Für Ärzte, die sich um Kinder kümmern, deren CSU sich mit der Standardtherapie mit H1-Antihistaminika nicht verbessert, bietet diese Genehmigung eine biologische Option, die den Krankheitsmechanismus anvisiert, anstatt nur vorübergehend die Symptome zu unterdrücken (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi; Pressemitteilung von Regeneron).

Praktisch bedeutet dies, dass einige junge Patienten, die zuvor durch Antihistaminika und andere symptomfokussierte Maßnahmen geschleust wurden, nun Zugang zu einer Therapie haben könnten, die nachweislich Verbesserungen bei Juckreiz und Quaddelaktivität sowie ein gut charakterisiertes Sicherheitsprofil in pädiatrischen Populationen bietet (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).

Schätzungen zufolge könnten mehr als 14.000 Kinder in den USA im Alter von 2 bis 11 Jahren von antihistaminika-refraktärer CSU betroffen sein, was die potenziellen Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit einer genehmigten gezielten Behandlungsoption für diese Gruppe unterstreicht (Quelle: Ensina et al., 2024).

Wie immer sollten Behandlungsentscheidungen individuell getroffen werden: Ärzte und Familien müssen die potenziellen Vorteile, den Verabreichungsweg (subkutane Injektionen), den Dosierungszeitplan und Sicherheitsüberlegungen abwägen, wenn sie Dupilumab als Option für ein bestimmtes Kind diskutieren (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi).

Das große Ganze: Die wachsende Rolle von Dupilumab

Diese Genehmigung stellt die neunte Indikation von Dupilumab in den USA dar und die fünfte, die für Kinder unter 12 Jahren gilt, was den wachsenden Einfluss des Medikaments bei Typ-2-Entzündungserkrankungen widerspiegelt (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi).

Die Genehmigung für pädiatrische CSU wurde auch in der Europäischen Union und in mehreren anderen Ländern umgesetzt, was diese Änderung global relevant für Kinder mit schwer kontrollierbarer CSU macht (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi).

Für Familien und pädiatrische Dermatologie- oder Allergiekliniken bietet die Genehmigung ein neues Werkzeug für eine herausfordernde Erkrankung — eine, die die Behandlungsstrategie von symptomatischer Kontrolle auf die Modifizierung des Immunwegs verschiebt, der bei vielen Patienten chronische Quaddeln aufrechterhält (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron; Pressemitteilung von Sanofi).

Quellen

1. Pressemitteilung von Sanofi: „Sanofi und Regeneron’s Dupixent in den USA als erstes biologisches Medikament für kleine Kinder mit unkontrollierter chronischer spontaner Urtikaria genehmigt.“ Veröffentlicht am 22. April 2026. https://www.news.sanofi.us/2026-04-22-Sanofi-and-Regenerons-Dupixent-approved-in-the-US-as-the-first-biologic-medicine-for-young-children-with-uncontrolled-chronic-spontaneous-urticaria (Quelle: Pressemitteilung von Sanofi).
2. Pressemitteilung von Regeneron: „Dupixent® (Dupilumab) in den USA als erstes biologisches Medikament für kleine Kinder mit unkontrollierter chronischer spontaner Urtikaria (CSU) genehmigt.“ Veröffentlicht am 22. April 2026. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/dupixentr-dupilumab-approved-us-first-biologic-medicine-young (Quelle: Pressemitteilung von Regeneron).
3. ClinicalTrials.gov: CUPIDKids — NCT05526521. Studie zu Dupilumab bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis 11 Jahren mit chronischer spontaner Urtikaria (Quelle: ClinicalTrials.gov, LIBERTY-CUPID-Programm).
4. Ensina LF, Brandão LS, Melo ACDB, Antila M, Ben-Shoshan M, Solé D. „Herausforderungen bei der Behandlung chronischer Urtikaria bei Kindern.“ Veröffentlicht am 20. Dezember 2024. doi:10.1590/1984-0462/2025/43/2024107 (Quelle: begutachtete Literatur).