La FDA aprueba el Dupilumab para la urticaria crónica en niños de 2 a 11 años.
La FDA aprueba dupilumab para niños pequeños con urticaria persistente
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado dupilumab (Dupixent) para niños de 2 a 11 años con urticaria crónica espontánea (CSU) que sigue siendo sintomática a pesar de la terapia con antihistamínicos H1, convirtiéndose en el primer biológico autorizado en Estados Unidos para este grupo de edad (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi; comunicado de prensa de Regeneron).
Esta decisión amplía una aprobación anterior que abarcaba a adultos y adolescentes de 12 años en adelante, abriendo una nueva opción para los niños más pequeños que han tenido opciones limitadas más allá de tratamientos sintomáticos repetidos (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
Por qué es importante
La urticaria crónica espontánea es una condición caracterizada por episodios regulares de urticaria con picazón, a menudo generalizada, que puede interferir con el sueño, la escuela y el juego de los niños y sus familias.
Los antihistamínicos H1 tradicionales ayudan a muchos pacientes, pero no siempre controlan los síntomas ni abordan la inflamación subyacente que impulsa la CSU, dejando a los clínicos y cuidadores con pocas opciones duraderas (Fuente: Ensina et al., 2024).
Dupilumab actúa de manera diferente: bloquea la señalización de las citoquinas IL-4 y IL-13, que son centrales en la inflamación tipo 2 —la misma vía inmune implicada en condiciones como la dermatitis atópica y el asma. Debido a que actúa antes de la liberación de histamina, se dirige a una vía inflamatoria raíz en lugar de simplemente reducir la picazón (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi).
Cómo se construyó la aprobación: el programa LIBERTY-CUPID
La decisión de la FDA se basa en el programa clínico de fase 3 LIBERTY-CUPID, un conjunto de cuatro estudios que prueban dupilumab en pacientes con CSU refractaria a antihistamínicos (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
El programa incluye:
- CUPIDKids (estudio de farmacocinética y seguridad pediátrica para edades de 2 a 11 años) (Fuente: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
- Estudio A y Estudio C, que fueron ensayos replicados, doble ciego y controlados con placebo que inscribieron a pacientes de 6 años o más que eran refractarios a antihistamínicos y no habían recibido previamente terapia anti-IgE (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
- Estudio B, que proporcionó datos de seguridad en pacientes de 12 años o más que fueron respondedores inadecuados o intolerantes a la terapia anti-IgE (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
En los Estudios A y C, se evaluó dupilumab como terapia adicional a los antihistamínicos estándar durante 24 semanas, con dosificación basada en los esquemas de adultos y adolescentes adaptados a los pesos pediátricos (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
Hallazgos clave de eficacia de los ensayos en adultos/adolescentes
En la semana 24, los pacientes que recibieron dupilumab experimentaron reducciones significativas en la gravedad de la picazón —el objetivo primario de los ensayos medido por el Índice de Severidad de Picazón (ISS7)— y en la actividad de la urticaria medida por la escala UAS7 como un objetivo secundario clave (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
Los participantes en dupilumab también tenían más probabilidades de alcanzar una enfermedad bien controlada (UAS7 ≤6) o una respuesta completa (UAS7 = 0) en comparación con el placebo, mostrando mejoras clínicamente significativas tanto en los síntomas como en la actividad general de la enfermedad (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
Los datos pediátricos: CUPIDKids y cómo se evaluaron a los niños
Para el grupo de 2 a 11 años, el ensayo de un solo brazo CUPIDKids evaluó farmacocinética, seguridad y medidas de eficacia exploratorias para confirmar la exposición y tolerabilidad adecuadas en niños pequeños (Fuente: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
La dosificación en CUPIDKids se basó en la edad y el peso, incluyendo opciones como 200 mg cada 2 o 4 semanas o 300 mg cada 4 semanas, con o sin una dosis de carga inicial, para lograr concentraciones séricas comparables a las observadas en pacientes mayores (Fuente: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
El objetivo primario del ensayo se centró en las concentraciones séricas de dupilumab (incluyendo niveles mínimos, Ctrough) en las semanas 12 y 24, con eficacia extrapolada de los ensayos aleatorizados en adultos y adolescentes —un enfoque regulatorio común en el desarrollo de medicamentos pediátricos cuando se establecen relaciones exposición-respuesta (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron; ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
La seguridad en este grupo de edad también se respaldó por la experiencia pediátrica con dupilumab en otras indicaciones aprobadas, donde el medicamento tiene una base de datos de seguridad pediátrica establecida (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi).
Perfil de seguridad observado en los ensayos
A través de los cuatro ensayos LIBERTY-CUPID, los hallazgos de seguridad fueron consistentes con el perfil conocido de dupilumab en otras indicaciones dermatológicas y alérgicas (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
El evento adverso más comúnmente reportado fueron las reacciones en el sitio de inyección, que ocurrieron a una tasa más alta en pacientes tratados con dupilumab que en los grupos de placebo en los Estudios A, B y C (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
No se identificaron nuevas señales de seguridad en niños de 2 a 11 años durante CUPIDKids, y no se reportaron eventos adversos inesperados específicos de la edad en los datos disponibles (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi; comunicado de prensa de Regeneron).
Lo que esto significa para clínicos y familias
Para los clínicos que atienden a niños cuya CSU no mejora con la terapia estándar de antihistamínicos H1, esta aprobación proporciona una opción biológica que se dirige al mecanismo de la enfermedad en lugar de solo suprimir temporalmente los síntomas (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi; comunicado de prensa de Regeneron).
Prácticamente, esto significa que algunos pacientes jóvenes que anteriormente pasaron por ciclos de antihistamínicos y otras medidas centradas en los síntomas ahora pueden tener acceso a una terapia con mejoras demostradas en la picazón y la actividad de la urticaria, así como un historial de seguridad bien caracterizado en poblaciones pediátricas (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
Se estima que más de 14,000 niños en EE. UU. en el rango de edad de 2 a 11 años pueden verse afectados por CSU refractaria a antihistamínicos, lo que subraya el potencial impacto en la salud pública de una opción de tratamiento dirigida aprobada para este grupo (Fuente: Ensina et al., 2024).
Como siempre, las decisiones de tratamiento deben ser individualizadas: los clínicos y las familias deberán sopesar los posibles beneficios, la vía de administración (inyecciones subcutáneas), el calendario de dosificación y las consideraciones de seguridad al discutir dupilumab como una opción para un niño en particular (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi).
El panorama general: el papel en expansión de dupilumab
Esta aprobación representa la novena indicación de dupilumab en EE. UU. y la quinta que se aplica a niños menores de 12 años, reflejando la expansión del medicamento en enfermedades inflamatorias tipo 2 (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi).
La aprobación pediátrica de CSU también se ha implementado en la Unión Europea y en varios otros países, lo que convierte este cambio en algo relevante a nivel global para los niños con CSU difícil de controlar (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi).
Para las familias y clínicas de dermatología pediátrica o alergia, la aprobación ofrece una nueva herramienta para una condición desafiante —una que cambia la estrategia de tratamiento de control sintomático a modificar la vía inmune que sostiene la urticaria crónica en muchos pacientes (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron; comunicado de prensa de Sanofi).
Fuentes
- Comunicado de prensa de Sanofi: «Sanofi y Regeneron’s Dupixent aprobado en EE. UU. como el primer medicamento biológico para niños pequeños con urticaria crónica espontánea no controlada.» Publicado el 22 de abril de 2026. https://www.news.sanofi.us/2026-04-22-Sanofi-and-Regenerons-Dupixent-approved-in-the-US-as-the-first-biologic-medicine-for-young-children-with-uncontrolled-chronic-spontaneous-urticaria (Fuente: comunicado de prensa de Sanofi).
- Comunicado de prensa de Regeneron: «Dupixent® (dupilumab) aprobado en EE. UU. como el primer medicamento biológico para niños pequeños con urticaria crónica espontánea no controlada (CSU).» Publicado el 22 de abril de 2026. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/dupixentr-dupilumab-approved-us-first-biologic-medicine-young (Fuente: comunicado de prensa de Regeneron).
- ClinicalTrials.gov: CUPIDKids — NCT05526521. Estudio de dupilumab en pacientes pediátricos de 2 a 11 años con urticaria crónica espontánea (Fuente: ClinicalTrials.gov, programa LIBERTY-CUPID).
- Ensina LF, Brandão LS, Melo ACDB, Antila M, Ben-Shoshan M, Solé D. «Desafíos en el tratamiento de la urticaria crónica en niños.» Publicado el 20 de diciembre de 2024. doi:10.1590/1984-0462/2025/43/2024107 (Fuente: literatura revisada por pares).