A FDA aprova o Dupilumab para a urticária crónica em crianças dos 2 aos 11 anos.
FDA aprova dupilumab para crianças pequenas com urticária persistente
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou dupilumab (Dupixent) para crianças com idades entre 2 e 11 anos que apresentam urticária crónica espontânea (CSU) que continua a ser sintomática apesar da terapia com antihistamínicos H1, tornando-se o primeiro biológico autorizado nos Estados Unidos para este grupo etário (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi; comunicado de imprensa da Regeneron).
Esta decisão estende uma aprovação anterior que abrangia adultos e adolescentes com 12 anos ou mais, abrindo uma nova opção para crianças mais novas que tinham opções limitadas além de ciclos repetidos de tratamentos sintomáticos (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
Por que isso é importante
A urticária crónica espontânea é uma condição marcada por episódios regulares de urticária comichosa, muitas vezes generalizada, que pode interferir no sono, na escola e no lazer das crianças e das suas famílias.
Os antihistamínicos H1 tradicionais ajudam muitos pacientes, mas nem sempre controlam os sintomas ou abordam a inflamação subjacente que impulsiona a CSU, deixando os clínicos e cuidadores com poucas opções duradouras (Fonte: Ensina et al., 2024).
O dupilumab atua de forma diferente: bloqueia a sinalização das citocinas IL-4 e IL-13, que são centrais para a inflamação tipo 2 — o mesmo caminho imunológico implicado em condições como dermatite atópica e asma. Como atua a montante da liberação de histamina, visa um caminho inflamatório de raiz em vez de simplesmente reduzir a comichão (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi).
Como a aprovação foi fundamentada: o programa LIBERTY-CUPID
A decisão da FDA baseia-se no programa clínico de fase 3 LIBERTY-CUPID, um conjunto de quatro estudos que testaram o dupilumab em pacientes com CSU refratária a antihistamínicos (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
O programa inclui:
- CUPIDKids (estudo farmacocinético e de segurança pediátrico para idades entre 2 e 11 anos) (Fonte: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
- Estudo A e Estudo C, que foram ensaios replicados, duplo-cegos e controlados por placebo, envolvendo pacientes com 6 anos ou mais que eram refratários a antihistamínicos e que não tinham recebido anteriormente terapia anti-IgE (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
- Estudo B, que forneceu dados de segurança em pacientes com 12 anos ou mais que eram respondedores inadequados ou intolerantes à terapia anti-IgE (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
Nos Estudos A e C, o dupilumab foi avaliado como terapia adicional aos antihistamínicos padrão durante 24 semanas, com dosagem baseada em esquemas para adultos e adolescentes adaptados para pesos pediátricos (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
Principais resultados de eficácia dos ensaios em adultos/adolescentes
Ao final da semana 24, os pacientes que receberam dupilumab apresentaram reduções significativas na gravidade da comichão — o principal objetivo dos ensaios medido pela Escala de Gravidade da Comichão (ISS7) — e na atividade da urticária medida pela escala UAS7 como um importante objetivo secundário (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
Os participantes em dupilumab também tinham maior probabilidade de alcançar uma doença bem controlada (UAS7 ≤6) ou resposta completa (UAS7 = 0) em comparação com o placebo, mostrando melhorias clinicamente significativas tanto nos sintomas quanto na atividade geral da doença (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
Os dados pediátricos: CUPIDKids e como as crianças foram avaliadas
Para o grupo de 2 a 11 anos, o ensaio de braço único CUPIDKids avaliou farmacocinética, segurança e medidas de eficácia exploratórias para confirmar a exposição e tolerabilidade adequadas em crianças pequenas (Fonte: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
A dosagem em CUPIDKids foi baseada na idade e no peso, incluindo opções como 200 mg a cada 2 ou 4 semanas ou 300 mg a cada 4 semanas, com ou sem uma dose de carga inicial, para alcançar concentrações séricas comparáveis às observadas em pacientes mais velhos (Fonte: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
O principal objetivo do ensaio focou nas concentrações séricas de dupilumab (incluindo níveis de vale, Ctrough) nas semanas 12 e 24, com eficácia extrapolada dos ensaios randomizados em adultos e adolescentes — uma abordagem regulatória comum no desenvolvimento de medicamentos pediátricos quando as relações exposição-resposta são estabelecidas (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron; ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
A segurança neste grupo etário também foi apoiada pela experiência pediátrica com dupilumab em outras indicações aprovadas, onde o medicamento possui uma base de dados de segurança pediátrica estabelecida (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi).
Perfil de segurança observado nos ensaios
Nos quatro ensaios LIBERTY-CUPID, os achados de segurança foram consistentes com o perfil conhecido do dupilumab em outras indicações dermatológicas e alérgicas (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
O evento adverso mais frequentemente relatado foram as reações no local da injeção, que ocorreram a uma taxa mais elevada em pacientes tratados com dupilumab do que nos grupos placebo nos Estudos A, B e C (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
Não foram identificados novos sinais de segurança em crianças com idades entre 2 e 11 anos durante o CUPIDKids, e nenhum evento adverso inesperado específico da idade foi relatado nos dados disponíveis (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi; comunicado de imprensa da Regeneron).
O que isso significa para clínicos e famílias
Para os clínicos que cuidam de crianças cuja CSU não melhora com a terapia padrão com antihistamínicos H1, esta aprovação oferece uma opção biológica que visa o mecanismo da doença em vez de apenas suprimir temporariamente os sintomas (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi; comunicado de imprensa da Regeneron).
Na prática, isso significa que alguns jovens pacientes que anteriormente passaram por ciclos de antihistamínicos e outras medidas focadas nos sintomas podem agora ter acesso a uma terapia com melhorias demonstradas na comichão e na atividade da urticária, além de um histórico de segurança bem caracterizado em populações pediátricas (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
Estimativas sugerem que mais de 14.000 crianças nos EUA na faixa etária de 2 a 11 anos podem ser afetadas pela CSU refratária a antihistamínicos, sublinhando o potencial impacto na saúde pública de uma opção de tratamento direcionada aprovada para este grupo (Fonte: Ensina et al., 2024).
Como sempre, as decisões de tratamento devem ser individualizadas: clínicos e famílias precisarão pesar os potenciais benefícios, a via de administração (injeções subcutâneas), o cronograma de dosagem e considerações de segurança ao discutir o dupilumab como uma opção para uma criança em particular (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi).
O quadro geral: o papel em expansão do dupilumab
Esta aprovação representa a nona indicação do dupilumab nos EUA e a quinta que se aplica a crianças com menos de 12 anos, refletindo a crescente presença do medicamento em doenças inflamatórias tipo 2 (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi).
A aprovação pediátrica da CSU também foi implementada na União Europeia e em vários outros países, tornando esta uma mudança relevante a nível global para crianças com CSU de difícil controle (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi).
Para famílias e clínicas de dermatologia pediátrica ou alergia, a aprovação oferece uma nova ferramenta para uma condição desafiadora — uma que muda a estratégia de tratamento de controle sintomático para a modificação do caminho imunológico que sustenta a urticária crónica em muitos pacientes (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron; comunicado de imprensa da Sanofi).
Fontes
- Comunicado de imprensa da Sanofi: “Sanofi e Regeneron’s Dupixent aprovado nos EUA como o primeiro medicamento biológico para crianças pequenas com urticária crónica espontânea não controlada.” Publicado a 22 de abril de 2026. https://www.news.sanofi.us/2026-04-22-Sanofi-and-Regenerons-Dupixent-approved-in-the-US-as-the-first-biologic-medicine-for-young-children-with-uncontrolled-chronic-spontaneous-urticaria (Fonte: comunicado de imprensa da Sanofi).
- Comunicado de imprensa da Regeneron: “Dupixent® (dupilumab) aprovado nos EUA como o primeiro medicamento biológico para crianças pequenas com urticária crónica espontânea não controlada (CSU).” Publicado a 22 de abril de 2026. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/dupixentr-dupilumab-approved-us-first-biologic-medicine-young (Fonte: comunicado de imprensa da Regeneron).
- ClinicalTrials.gov: CUPIDKids — NCT05526521. Estudo de dupilumab em pacientes pediátricos com idades entre 2 e 11 anos com urticária crónica espontânea (Fonte: ClinicalTrials.gov, programa LIBERTY-CUPID).
- Ensina LF, Brandão LS, Melo ACDB, Antila M, Ben-Shoshan M, Solé D. “Desafios no tratamento da urticária crónica em crianças.” Publicado a 20 de dezembro de 2024. doi:10.1590/1984-0462/2025/43/2024107 (Fonte: literatura revisada por pares).