Nuovo studio avviato per esplorare l’inibizione delle poliamine nel trattamento del cancro.
Aminex Therapeutics Lancia uno Studio Clinico di Fase 1b/2 per AMXT 1501 in Combinazione con DFMO
Aminex Therapeutics ha recentemente annunciato l’inizio di uno studio clinico multicentrico di Fase 1b/2 volto a valutare il composto investigativo AMXT 1501 quando utilizzato in combinazione con difluorometilornitina (DFMO). Questo studio si concentrerà su pazienti diagnosticati con melanoma metastatico o cancro al seno avanzato.
Lo studio clinico, registrato con l’identificativo NCT07287917, indagherà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di questa terapia combinata orale insieme ai protocolli di trattamento standard. L’inclusione di pazienti affetti da melanoma metastatico sottolinea un impegno costante nel mirare ai percorsi metabolici intrinseci ai tumori, che potrebbero migliorare le strategie di immuno-oncologia esistenti.
Comprendere AMXT 1501 e DFMO
AMXT 1501 è un innovativo inibitore del trasporto di poliamine progettato per ostacolare l’assorbimento cellulare delle poliamine, che svolgono un ruolo vitale nella crescita tumorale, nella sopravvivenza e nell’evasione immunitaria. D’altra parte, DFMO, noto come inibitore della biosintesi delle poliamine, è previsto che lavori sinergicamente con AMXT 1501 per sopprimere in modo olistico il metabolismo delle poliamine.
“L’inizio di questo studio segna una pietra miliare fondamentale sia per Aminex che per i pazienti che affrontano tumori avanzati con poche opzioni di trattamento,” ha dichiarato Mark Burns, PhD, il direttore scientifico e presidente di Aminex, in un recente comunicato stampa. “Questo trial si basa sui nostri dati preclinici e clinici iniziali, che indicano il potenziale della combinazione AMXT 1501 e DFMO di inibire il metabolismo delle poliamine—un percorso che non solo promuove la crescita tumorale ma sopprime anche le risposte immunitarie.”
Burns ha ulteriormente elaborato, “Stiamo portando avanti questa iniziativa, collaborando con importanti ricercatori e oncologi pediatrici, e mirando a otto diversi tipi di tumori.” Secondo Aminex, sia i risultati preclinici che quelli clinici iniziali suggeriscono che l’inibizione duale della sintesi e del trasporto delle poliamine potrebbe ridurre la proliferazione tumorale e alleviare gli effetti immunosoppressivi prevalenti all’interno del microambiente tumorale.
Rilevanza dello Studio nel Melanoma
Questo approccio meccanistico ha particolare rilevanza per il melanoma, dove l’adattamento metabolico è spesso legato alla resistenza al trattamento e alla progressione della malattia. Lo studio clinico in aperto prevede di arruolare pazienti con melanoma metastatico, così come donne in pre- e postmenopausa diagnosticate con cancro al seno ER-positivo e HER2-negativo che hanno mostrato progressione dopo terapie precedenti.
Lo studio inizierà con coorti di sicurezza iniziali, seguite da fasi mirate all’espansione della dose per delineare ulteriormente la tollerabilità e identificare segni precoci di attività terapeutica.
Espandere gli Orizzonti: Oncologia Pediatrica
Oltre alle sue iniziative di oncologia per adulti, Aminex sta portando avanti la combinazione AMXT 1501 e DFMO nell’oncologia pediatrica attraverso uno studio clinico randomizzato di Fase 1/2 in collaborazione con The Beat Childhood Cancer Consortium presso il Penn State College of Medicine. Questo studio si concentrerà su vari tipi di tumori, inclusi neuroblastoma, glioma pontino intrinseco diffuso e diversi sarcomi rari.
È importante notare che la terapia combinata ha ricevuto la Designazione di Farmaco Orfano dalla FDA per la sua applicazione nel trattamento del neuroblastoma. Sebbene i dati di efficacia clinica siano ancora in arrivo, questo trial segna un crescente interesse per i target metabolici come approccio complementare nella gestione del melanoma avanzato—un campo in cui i dermatologi sono frequentemente coinvolti nella cura oncologica multidisciplinare.
Fonti
- Aminex Therapeutics annuncia l’attivazione di più siti per lo studio clinico di fase 1b/2 del nuovo trattamento oncologico investigativo AMXT 1501 e DFMO in pazienti con tumori solidi, principalmente cancro al seno e melanoma. Accesso 4 febbraio 2026. https://aminextx.com/wp-content/uploads/2026/02/FINAL-Aminex-Phase-1_2-Trial-Initiation-PR_.pdf
- Aminex Therapeutics annuncia la Designazione di Farmaco Orfano concessa a AMXT 1501 in combinazione con DFMO per il trattamento del neuroblastoma. Accesso 4 febbraio 2026. https://aminextx.com/wp-content/uploads/2025/10/Aminex-ODD-Press-Release-Final-10_2_25.pdf