L’FDA approuve le Dupilumab pour l’urticaire chronique chez les enfants de 2 à 11 ans.
La FDA autorise le dupilumab pour les jeunes enfants souffrant d’urticaires persistants
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le dupilumab (Dupixent) pour les enfants âgés de 2 à 11 ans atteints d’urticaires spontanées chroniques (USC) qui restent symptomatiques malgré un traitement par antihistaminiques H1, faisant de ce médicament le premier biologique autorisé aux États-Unis pour ce groupe d’âge (Source : communiqué de presse de Sanofi ; communiqué de presse de Regeneron).
Cette décision prolonge une approbation antérieure qui couvrait les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, ouvrant une nouvelle option pour les jeunes enfants qui avaient peu de choix au-delà de traitements symptomatiques répétés (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Pourquoi cela est important
L’urticaires spontanées chroniques est une affection caractérisée par des épisodes réguliers d’urticaires prurigineuses, souvent étendues, qui peuvent interférer avec le sommeil, l’école et le jeu pour les enfants et leurs familles.
Les antihistaminiques H1 traditionnels aident de nombreux patients, mais ne contrôlent pas toujours les symptômes ni n’adressent l’inflammation sous-jacente qui provoque l’USC, laissant aux cliniciens et aux aidants peu d’options durables (Source : Ensina et al., 2024).
Le dupilumab agit différemment : il bloque la signalisation des cytokines IL-4 et IL-13, qui sont centrales à l’inflammation de type 2 — le même chemin immunitaire impliqué dans des conditions telles que la dermatite atopique et l’asthme. En agissant en amont de la libération d’histamine, il cible un chemin inflammatoire de base plutôt que de simplement réduire les démangeaisons (Source : communiqué de presse de Sanofi).
Comment l’approbation a été établie : le programme LIBERTY-CUPID
La décision de la FDA est basée sur le programme clinique de phase 3 LIBERTY-CUPID, un ensemble de quatre études testant le dupilumab chez des patients atteints d’USC réfractaire aux antihistaminiques (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Le programme comprend :
- CUPIDKids (étude pédiatrique de pharmacocinétique et de sécurité pour les âges de 2 à 11 ans) (Source : ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
- Étude A et Étude C, qui étaient des essais contrôlés, en double aveugle, avec placebo, recrutant des patients âgés de 6 ans et plus qui étaient réfractaires aux antihistaminiques et n’avaient pas reçu de thérapie anti-IgE auparavant (Source : communiqué de presse de Regeneron).
- Étude B, qui a fourni des données de sécurité chez des patients de 12 ans et plus qui étaient des répondants insuffisants ou intolérants à la thérapie anti-IgE (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Dans les Études A et C, le dupilumab a été évalué comme une thérapie d’appoint aux antihistaminiques standards pendant 24 semaines, avec un dosage basé sur des schémas adaptés aux poids pédiatriques (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Principales conclusions d’efficacité des essais chez les adultes et les adolescents
À la semaine 24, les patients recevant du dupilumab ont connu des réductions significatives de la gravité des démangeaisons — le critère principal des essais mesuré par le Score de gravité des démangeaisons (ISS7) — et de l’activité urticarienne mesurée par l’échelle UAS7 en tant que critère secondaire clé (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Les participants sous dupilumab étaient également plus susceptibles d’atteindre une maladie bien contrôlée (UAS7 ≤6) ou une réponse complète (UAS7 = 0) par rapport au placebo, montrant des améliorations cliniquement significatives tant des symptômes que de l’activité globale de la maladie (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Les données pédiatriques : CUPIDKids et comment les enfants ont été évalués
Pour le groupe des 2 à 11 ans, l’essai unidirectionnel CUPIDKids a évalué la pharmacocinétique, la sécurité et des mesures d’efficacité exploratoires pour confirmer une exposition appropriée et la tolérabilité chez les jeunes enfants (Source : ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
Le dosage dans CUPIDKids était basé sur l’âge et le poids, incluant des options telles que 200 mg toutes les 2 ou 4 semaines ou 300 mg toutes les 4 semaines, avec ou sans une dose de charge initiale, pour atteindre des concentrations sériques comparables à celles observées chez les patients plus âgés (Source : ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
Le critère principal de l’essai était axé sur les concentrations sériques de dupilumab (y compris les niveaux de creux, Ctrough) aux semaines 12 et 24, avec une efficacité extrapolée des essais randomisés chez les adultes et les adolescents — une approche réglementaire courante dans le développement de médicaments pédiatriques lorsque les relations exposition-réponse sont établies (Source : communiqué de presse de Regeneron ; ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
La sécurité dans ce groupe d’âge était également soutenue par l’expérience pédiatrique avec le dupilumab dans d’autres indications approuvées, où le médicament a une base de données de sécurité pédiatrique établie (Source : communiqué de presse de Sanofi).
Profil de sécurité observé dans les essais
Dans les quatre essais LIBERTY-CUPID, les résultats de sécurité étaient cohérents avec le profil connu du dupilumab dans d’autres indications dermatologiques et allergiques (Source : communiqué de presse de Regeneron).
L’événement indésirable le plus fréquemment rapporté était les réactions au site d’injection, qui se sont produites à un taux plus élevé chez les patients traités par dupilumab que dans les groupes placebo dans les Études A, B et C (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Aucun nouveau signal de sécurité n’a été identifié chez les enfants âgés de 2 à 11 ans lors de CUPIDKids, et aucun événement indésirable inattendu spécifique à l’âge n’a été rapporté dans les données disponibles (Source : communiqué de presse de Sanofi ; communiqué de presse de Regeneron).
Ce que cela signifie pour les cliniciens et les familles
Pour les cliniciens prenant soin d’enfants dont l’USC ne s’améliore pas avec le traitement standard par antihistaminiques H1, cette approbation offre une option biologique qui cible le mécanisme de la maladie plutôt que de simplement supprimer temporairement les symptômes (Source : communiqué de presse de Sanofi ; communiqué de presse de Regeneron).
Concrètement, cela signifie que certains jeunes patients qui ont précédemment alterné entre antihistaminiques et autres mesures axées sur les symptômes peuvent désormais avoir accès à une thérapie ayant démontré des améliorations dans les démangeaisons et l’activité des urticaires, ainsi qu’un bon profil de sécurité dans les populations pédiatriques (Source : communiqué de presse de Regeneron).
Les estimations suggèrent que plus de 14 000 enfants américains dans la tranche d’âge de 2 à 11 ans pourraient être affectés par l’USC réfractaire aux antihistaminiques, soulignant l’impact potentiel sur la santé publique d’une option de traitement ciblée approuvée pour ce groupe (Source : Ensina et al., 2024).
Comme toujours, les décisions de traitement doivent être individualisées : les cliniciens et les familles devront peser les avantages potentiels, la voie d’administration (injections sous-cutanées), le calendrier de dosage et les considérations de sécurité lors de la discussion du dupilumab comme option pour un enfant particulier (Source : communiqué de presse de Sanofi).
Le tableau d’ensemble : le rôle croissant du dupilumab
Cette approbation représente la neuvième indication du dupilumab aux États-Unis et la cinquième qui s’applique aux enfants de moins de 12 ans, reflétant l’expansion de l’empreinte du médicament dans les maladies inflammatoires de type 2 (Source : communiqué de presse de Sanofi).
L’approbation pédiatrique pour l’USC a également été mise en œuvre dans l’Union européenne et dans plusieurs autres pays, faisant de ce changement une évolution d’importance mondiale pour les enfants souffrant d’USC difficile à contrôler (Source : communiqué de presse de Sanofi).
Pour les familles et les cliniques de dermatologie pédiatrique ou d’allergie, cette approbation offre un nouvel outil pour une condition difficile — une condition qui fait passer la stratégie de traitement du contrôle symptomatique à la modification du chemin immunitaire qui maintient les urticaires chroniques chez de nombreux patients (Source : communiqué de presse de Regeneron ; communiqué de presse de Sanofi).
Sources
- Communiqué de presse de Sanofi : « Sanofi et Regeneron annoncent l’approbation de Dupixent aux États-Unis en tant que premier médicament biologique pour les jeunes enfants souffrant d’urticaires spontanées chroniques non contrôlées. » Publié le 22 avril 2026. https://www.news.sanofi.us/2026-04-22-Sanofi-and-Regenerons-Dupixent-approved-in-the-US-as-the-first-biologic-medicine-for-young-children-with-uncontrolled-chronic-spontaneous-urticaria (Source : communiqué de presse de Sanofi).
- Communiqué de presse de Regeneron : « Dupixent® (dupilumab) approuvé aux États-Unis en tant que premier médicament biologique pour les jeunes enfants souffrant d’urticaires spontanées chroniques non contrôlées (USC). » Publié le 22 avril 2026. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/dupixentr-dupilumab-approved-us-first-biologic-medicine-young (Source : communiqué de presse de Regeneron).
- ClinicalTrials.gov : CUPIDKids — NCT05526521. Étude de dupilumab chez des patients pédiatriques âgés de 2 à 11 ans souffrant d’urticaires spontanées chroniques (Source : ClinicalTrials.gov, programme LIBERTY-CUPID).
- Ensina LF, Brandão LS, Melo ACDB, Antila M, Ben-Shoshan M, Solé D. « Défis du traitement de l’urticaires chronique chez les enfants. » Publié le 20 décembre 2024. doi:10.1590/1984-0462/2025/43/2024107 (Source : littérature évaluée par des pairs).