L’FDA approva il Dupilumab per l’orticaria cronica nei bambini dai 2 agli 11 anni.

L’FDA approva il dupilumab per i bambini piccoli con orticaria persistente

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato dupilumab (Dupixent) per bambini di età compresa tra 2 e 11 anni con orticaria spontanea cronica (CSU) che rimane sintomatica nonostante la terapia con antistaminici H1, rendendolo il primo biologico autorizzato negli Stati Uniti per questo gruppo di età (Fonte: comunicato stampa Sanofi; comunicato stampa Regeneron).

Questa decisione estende un’approvazione precedente che copriva adulti e adolescenti di 12 anni e oltre, aprendo una nuova opzione per i bambini più piccoli che avevano scelte limitate oltre a cicli ripetuti di trattamenti sintomatici (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

Perché è importante

L’orticaria spontanea cronica è una condizione caratterizzata da episodi regolari di orticaria pruriginosa, spesso diffusa, che può interferire con il sonno, la scuola e il gioco per i bambini e le loro famiglie.

Gli antistaminici H1 tradizionali aiutano molti pazienti, ma non sempre controllano i sintomi o affrontano l’infiammazione sottostante che guida la CSU, lasciando ai medici e ai caregiver poche opzioni durature (Fonte: Ensina et al., 2024).

Il dupilumab agisce in modo diverso: blocca il segnale delle citochine IL-4 e IL-13, che sono centrali per l’infiammazione di tipo 2 — lo stesso percorso immunitario implicato in condizioni come la dermatite atopica e l’asma. Poiché agisce a monte del rilascio di istamina, colpisce un percorso infiammatorio radice piuttosto che semplicemente ridurre il prurito (Fonte: comunicato stampa Sanofi).

Come è stata costruita l’approvazione: il programma LIBERTY-CUPID

La decisione dell’FDA si basa sul programma clinico di fase 3 LIBERTY-CUPID, un insieme di quattro studi che testano il dupilumab in pazienti con CSU refrattaria agli antistaminici (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

Il programma include:

• CUPIDKids (studio di farmacocinetica e sicurezza pediatrica per età 2–11) (Fonte: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
• Studio A e Studio C, che erano studi replicati, in doppio cieco, controllati con placebo che arruolavano pazienti di età pari o superiore a 6 anni che erano refrattari agli antistaminici e non avevano precedentemente ricevuto terapia anti-IgE (Fonte: comunicato stampa Regeneron).
• Studio B, che ha fornito dati di sicurezza in pazienti di 12 anni e oltre che erano rispondenti inadeguati o intolleranti alla terapia anti-IgE (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

Negli Studi A e C, il dupilumab è stato valutato come terapia aggiuntiva agli antistaminici standard per un periodo di 24 settimane, con dosaggi basati su schemi per adulti e adolescenti adattati per i pesi pediatrici (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

Risultati chiave di efficacia dagli studi su adulti/adolescenti

Alla settimana 24, i pazienti che ricevevano dupilumab hanno mostrato riduzioni significative nella gravità del prurito — l’endpoint primario degli studi misurato dal punteggio settimanale Itch Severity Score (ISS7) — e nell’attività dell’orticaria misurata dalla scala UAS7 come endpoint secondario chiave (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

I partecipanti in trattamento con dupilumab erano anche più propensi a raggiungere una malattia ben controllata (UAS7 ≤6) o una risposta completa (UAS7 = 0) rispetto al placebo, mostrando miglioramenti clinicamente significativi sia nei sintomi che nell’attività complessiva della malattia (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

I dati pediatrici: CUPIDKids e come sono stati valutati i bambini

Per il gruppo di età 2-11 anni, lo studio a braccio singolo CUPIDKids ha valutato farmacocinetica, sicurezza e misure di efficacia esplorativa per confermare l’esposizione e la tollerabilità appropriate nei bambini piccoli (Fonte: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

Il dosaggio in CUPIDKids era basato su età e peso, includendo opzioni come 200 mg ogni 2 o 4 settimane o 300 mg ogni 4 settimane, con o senza una dose di carico iniziale, per raggiungere concentrazioni sieriche comparabili a quelle osservate nei pazienti più grandi (Fonte: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

L’endpoint primario dello studio si concentrava sulle concentrazioni sieriche di dupilumab (inclusi i livelli minimi, Ctrough) alle settimane 12 e 24, con l’efficacia estrapolata dagli studi randomizzati su adulti e adolescenti — un approccio normativo comune nello sviluppo di farmaci pediatrici quando vengono stabilite relazioni esposizione-risposta (Fonte: comunicato stampa Regeneron; ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

La sicurezza in questo gruppo di età è stata anche supportata dall’esperienza pediatrica con il dupilumab in altre indicazioni approvate, dove il farmaco ha un database di sicurezza pediatrica consolidato (Fonte: comunicato stampa Sanofi).

Profilo di sicurezza osservato negli studi

Negli quattro studi LIBERTY-CUPID, i risultati di sicurezza sono stati coerenti con il profilo noto del dupilumab in altre indicazioni dermatologiche e allergiche (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

Il evento avverso più comunemente riportato è stato reazioni nel sito di iniezione, che si sono verificate a un tasso più elevato nei pazienti trattati con dupilumab rispetto ai gruppi placebo negli Studi A, B e C (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

Non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni durante CUPIDKids, e non sono stati riportati eventi avversi inaspettati specifici per l’età nei dati disponibili (Fonte: comunicato stampa Sanofi; comunicato stampa Regeneron).

Cosa significa per i medici e le famiglie

Per i medici che si prendono cura di bambini la cui CSU non migliora con la terapia standard con antistaminici H1, questa approvazione offre un’opzione biologica che colpisce il meccanismo della malattia piuttosto che limitarsi a sopprimere temporaneamente i sintomi (Fonte: comunicato stampa Sanofi; comunicato stampa Regeneron).

Praticamente, ciò significa che alcuni giovani pazienti che in precedenza avevano cicli di antistaminici e altre misure focalizzate sui sintomi potrebbero ora avere accesso a una terapia con miglioramenti dimostrati nel prurito e nell’attività dell’orticaria e un profilo di sicurezza ben caratterizzato nelle popolazioni pediatriche (Fonte: comunicato stampa Regeneron).

Le stime suggeriscono che oltre 14.000 bambini negli Stati Uniti nella fascia di età 2–11 anni potrebbero essere colpiti da CSU refrattaria agli antistaminici, sottolineando il potenziale impatto sulla salute pubblica di un’opzione di trattamento mirato approvata per questo gruppo (Fonte: Ensina et al., 2024).

Come sempre, le decisioni di trattamento devono essere individualizzate: i medici e le famiglie dovranno valutare i potenziali benefici, la via di somministrazione (iniezioni sottocutanee), il programma di dosaggio e le considerazioni di sicurezza quando discutono il dupilumab come opzione per un particolare bambino (Fonte: comunicato stampa Sanofi).

Il quadro generale: il ruolo in espansione del dupilumab

Questa approvazione rappresenta la nona indicazione del dupilumab negli Stati Uniti e la quinta che si applica a bambini di età inferiore ai 12 anni, riflettendo l’espansione del farmaco nelle malattie infiammatorie di tipo 2 (Fonte: comunicato stampa Sanofi).

L’approvazione pediatrica per la CSU è stata implementata anche nell’Unione Europea e in numerosi altri paesi, rendendo questo un cambiamento di rilevanza globale per i bambini con CSU difficile da controllare (Fonte: comunicato stampa Sanofi).

Per le famiglie e le cliniche di dermatologia pediatrica o allergologia, l’approvazione offre un nuovo strumento per una condizione difficile — una che sposta la strategia di trattamento dal controllo sintomatico alla modifica del percorso immunitario che sostiene l’orticaria cronica in molti pazienti (Fonte: comunicato stampa Regeneron; comunicato stampa Sanofi).

Fonti

1. Comunicati stampa Sanofi: “Sanofi e Regeneron annunciano l’approvazione di Dupixent negli Stati Uniti come primo farmaco biologico per bambini piccoli con orticaria spontanea cronica non controllata.” Pubblicato il 22 aprile 2026. https://www.news.sanofi.us/2026-04-22-Sanofi-and-Regenerons-Dupixent-approved-in-the-US-as-the-first-biologic-medicine-for-young-children-with-uncontrolled-chronic-spontaneous-urticaria (Fonte: comunicato stampa Sanofi).
2. Comunicati stampa Regeneron: “Dupixent® (dupilumab) approvato negli Stati Uniti come primo farmaco biologico per bambini piccoli con orticaria spontanea cronica non controllata (CSU).” Pubblicato il 22 aprile 2026. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/dupixentr-dupilumab-approved-us-first-biologic-medicine-young (Fonte: comunicato stampa Regeneron).
3. ClinicalTrials.gov: CUPIDKids — NCT05526521. Studio di dupilumab in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni con orticaria spontanea cronica (Fonte: ClinicalTrials.gov, programma LIBERTY-CUPID).
4. Ensina LF, Brandão LS, Melo ACDB, Antila M, Ben-Shoshan M, Solé D. “Sfide nel trattamento dell’orticaria cronica nei bambini.” Pubblicato il 20 dicembre 2024. doi:10.1590/1984-0462/2025/43/2024107 (Fonte: letteratura peer-reviewed).