QRX003 लोशन ने नेथर्टन सिंड्रोम के परीक्षण में अच्छे परिणाम दिखाए हैं।

नेथर्टन सिंड्रोम के लिए एक लोशन के छोटे परीक्षण के शुरुआती नतीजे

Quoin Pharmaceuticals ने हाल ही में एक मध्यवर्ती चरण के अध्ययन के बीच के नतीजे साझा किए हैं, जिसमें QRX003 नामक एक नई टॉपिकल दवा का परीक्षण किया गया है, जो नेथर्टन सिंड्रोम से पीड़ित लोगों के लिए है। कंपनी के अनुसार, पहले शामिल अधिकांश प्रतिभागियों में 12 हफ्तों के उपचार के बाद कुछ सुधार देखा गया, और यह लोशन अच्छी तरह से सहन किया गया। ये नतीजे एक छोटे समूह के शुरुआती हैं, इसलिए ये उम्मीदें जगाते हैं लेकिन अंतिम नहीं हैं। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)

संक्षिप्त सारांश

पहले छह लोगों में जिन्होंने 12 हफ्तों का उपचार पूरा किया, चार में त्वचा की बीमारी की गंभीरता मापने वाले क्लिनिशियन-रेटेड स्केल पर कम से कम एक ग्रेड का सुधार देखा गया। एक अन्य क्लिनिशियन-रेटेड टेस्ट और मरीज द्वारा बताई गई खुजली की संख्या में भी कुछ प्रतिभागियों में सुधार हुआ। इस छोटे समूह में कोई गंभीर उपचार-संबंधित समस्या सामने नहीं आई। कंपनी कुल मिलाकर लगभग 20 लोगों को शामिल करने की योजना बना रही है और 2026 के अंत तक भर्ती पूरी करने की उम्मीद है, जबकि मुख्य नतीजे मध्य 2027 में आने की संभावना है। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)

नेथर्टन सिंड्रोम क्या है?

नेथर्टन सिंड्रोम एक दुर्लभ आनुवंशिक त्वचा की बीमारी है, जो SPINK5 नामक जीन में बदलाव के कारण होती है। इस स्थिति वाले लोगों की त्वचा की बाधा कमजोर होती है, सूजन बनी रहती है, त्वचा बहुत सूखी या परतदार हो जाती है, और खुजली बहुत तेज होती है। यह बीमारी बहुत आम नहीं है, और फिलहाल नेथर्टन सिंड्रोम के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा कोई विशेष उपचार मंजूर नहीं है। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, 2026.)

अध्ययन की रूपरेखा

यह अध्ययन, जिसका नाम CL-QRX003-004 है, संयुक्त राज्य अमेरिका और यूनाइटेड किंगडम में कई जगहों पर चल रहा है। यह एक ओपन-लेबल अध्ययन है, यानी डॉक्टर और प्रतिभागी दोनों जानते हैं कि वे QRX003 का उपयोग कर रहे हैं। QRX003 4% लोशन को दिन में दो बार पूरे शरीर पर, सिर को छोड़कर, 12 हफ्तों तक लगाया गया, इसके बाद प्रतिभागियों की 4 सप्ताह की फॉलो-अप जांच हुई। 4 साल और उससे अधिक उम्र के लोग इसमें शामिल हो सकते हैं। इस अंतरिम रिपोर्ट के लिए कंपनी ने पहले 6 प्रतिभागियों के नतीजों को देखा, जिन्होंने 12 हफ्तों का उपचार पूरा किया। पूरे अध्ययन के लिए लगभग 20 प्रतिभागियों को शामिल करने की योजना है। प्रतिभागियों ने इस दौरान अपनी सामान्य त्वचा की दवाओं का उपयोग बंद कर दिया। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)

मुख्य नतीजे क्या थे

कंपनी द्वारा रिपोर्ट किए गए छह प्रतिभागियों के अंतरिम समूह के मुख्य नतीजे इस प्रकार हैं:

• इंवेस्टिगेटर ग्लोबल असेसमेंट (IGA): यह एक क्लिनिशियन द्वारा दी जाने वाली रेटिंग है, जो उपचार क्षेत्र में त्वचा की बीमारी की गंभीरता को मापती है। छह में से चार प्रतिभागियों (66.7%) में 12 हफ्तों के बाद कम से कम एक ग्रेड का सुधार देखा गया। उन चार में से दो में दो या उससे अधिक ग्रेड का सुधार हुआ। कंपनी का कहना है कि यह अध्ययन के पूर्व निर्धारित सांख्यिकीय मानदंड को पूरा करता है। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)
• इचथायोसिस एरिया एंड सेवरिटी इंडेक्स (IASI): यह स्केल परतदार त्वचा की गंभीरता को मापता है। छह में से चार प्रतिभागियों में बीमारी की गंभीरता में 25% से अधिक कमी आई, जिसमें व्यक्तिगत सुधार 31% से 87% के बीच था। वही चार लोग जिन्होंने IGA पर सुधार दिखाया, उन्होंने IASI पर भी सुधार दिखाया। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)
• खुजली (वर्स्ट इच न्यूमेरिक रेटिंग स्केल, WI-NRS): यह मरीज द्वारा बताई गई खुजली की तीव्रता को 0 से 10 तक मापता है, जहां ज्यादा अंक ज्यादा खुजली दर्शाते हैं। छह में से तीन लोगों (50%) में 12वें सप्ताह तक खुजली में कम से कम 3 अंक की कमी आई। जिन तीन लोगों की खुजली शुरुआत में मध्यम से गंभीर थी, वे सभी इस मानदंड को पूरा करते हैं, और एक व्यक्ति की खुजली 6 से अधिक अंक तक कम हुई। हालांकि, खुजली के लिए सांख्यिकीय परिणाम कंपनी के पूर्व निर्धारित मानदंड को पूरा नहीं करता। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)

सुरक्षा और दुष्प्रभाव

इस छोटे अंतरिम समूह में, QRX003 को अच्छी तरह से सहन किया गया। न तो कोई मौत हुई, न ही उपचार से जुड़ी कोई गंभीर दुष्प्रभाव की रिपोर्ट आई। ECG, लैब टेस्ट या महत्वपूर्ण संकेतों में कोई खास बदलाव नहीं देखा गया। ये सुरक्षा नतीजे उसी कंपनी रिपोर्ट से लिए गए हैं जिसका उल्लेख ऊपर किया गया है। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)

QRX003 क्या है और इसे कैसे विकसित किया जा रहा है

QRX003 एक परीक्षणाधीन लोशन है जो कुछ एंजाइम्स, जिन्हें सेरीन प्रोटीज़ कहा जाता है, की बढ़ी हुई सक्रियता को लक्षित करता है। माना जाता है कि ये एंजाइम नेथर्टन सिंड्रोम में भूमिका निभाते हैं। इस दवा को FDA से कई विशेष दर्जे मिले हैं, जैसे कि Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, और Fast Track, जो दुर्लभ और गंभीर बीमारियों के लिए विकास को तेज करने में मदद करते हैं। अगर मंजूर हो जाता है, तो QRX003 नेथर्टन सिंड्रोम के लिए FDA द्वारा मंजूर पहली दवा बन सकती है। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)

ये शुरुआती नतीजे क्यों मायने रखते हैं — और किन बातों का ध्यान रखना चाहिए

ये नतीजे इसलिए उत्साहजनक हैं क्योंकि छोटे समूह के कुछ लोगों में क्लिनिशियन-रेटेड और मरीज द्वारा बताई गई मापों में स्पष्ट सुधार दिखा। लेकिन यह एक ओपन-लेबल अंतरिम विश्लेषण था, जिसमें केवल छह लोग शामिल थे और कंपनी ने इसे रिपोर्ट किया। इसका मतलब है कि कोई प्लेसबो तुलना नहीं हुई और नमूना बहुत छोटा है। QRX003 की प्रभावशीलता और सुरक्षा को बेहतर समझने के लिए ज्यादा लोगों और लंबे समय तक फॉलो-अप की जरूरत होगी। कंपनी लगभग 20 प्रतिभागियों को शामिल करना जारी रखेगी और 2027 की दूसरी तिमाही तक मुख्य नतीजे रिपोर्ट करने की योजना बना रही है। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)

त्वचा में बदलाव पर नजर रखना

अगर आपकी त्वचा पर कोई दिखने वाली समस्या है, तो खुजली, दर्द या लालिमा जैसे लक्षणों के साथ फोटो और नोट्स का सरल रिकॉर्ड रखना मददगार हो सकता है। इससे समय के साथ बदलाव समझने में आसानी होती है और डॉक्टर से मिलने पर भी यह जानकारी उपयोगी होती है, खासकर जब आप उपचार विकल्प या किसी परीक्षण में भागीदारी पर चर्चा कर रहे हों।

कब डॉक्टर से मिलें

अगर आप या आपका बच्चा लगातार त्वचा की समस्या से परेशान हैं, खुजली तेज या बढ़ रही है, त्वचा में संक्रमण के लक्षण जैसे बढ़ता हुआ दर्द, मवाद, फैलती हुई लालिमा, खून आना, या त्वचा के लक्षणों में कोई अचानक बदलाव हो, तो तुरंत डॉक्टर से संपर्क करें। किसी भी दवा को शुरू या बंद करने से पहले हमेशा डॉक्टर या त्वचा विशेषज्ञ से सलाह लें।

अस्वीकरण

यह लेख एक कंपनी की अंतरिम रिपोर्ट का सारांश है और इसे चिकित्सा सलाह नहीं माना जाना चाहिए। बताए गए नतीजे शुरुआती हैं और एक छोटे समूह पर आधारित हैं। उपचार के विकल्प चुनते समय हमेशा स्वास्थ्य पेशेवर से सलाह लें। अगर लक्षण अचानक बिगड़ें या आपात स्थिति हो, तो तुरंत चिकित्सा सहायता लें।

स्रोत

1. Quoin Pharmaceuticals ने नेथर्टन सिंड्रोम में QRX003 के चल रहे फेज 2/3 अध्ययन से सकारात्मक अंतरिम डेटा की रिपोर्ट दी। Quoin Pharmaceuticals, Inc. प्रेस रिलीज़, 28 अगस्त 2026। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals प्रेस रिलीज़, CL-QRX003-004 अंतरिम नतीजे, 2026.)
2. Quoin Pharmaceuticals। कंपनी की जानकारी। 28 अगस्त 2026 को एक्सेस किया गया। (स्रोत: Quoin Pharmaceuticals कंपनी वेबसाइट, 2026.)