FDA keurt Dupilumab goed voor chronische urticaria bij kinderen van 2 tot 11 jaar.

FDA geeft groen licht voor dupilumab bij jonge kinderen met hardnekkige netelroos

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft dupilumab (Dupixent) goedgekeurd voor kinderen van 2 tot 11 jaar met chronische spontane urticaria (CSU) die symptomen vertonen ondanks behandeling met H1-antihistaminica, waardoor het de eerste biologische behandeling is die in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor deze jonge leeftijdsgroep (Bron: persbericht Sanofi; persbericht Regeneron).

Deze beslissing breidt een eerdere goedkeuring uit die volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder omvatte, en biedt een nieuwe optie voor jongere kinderen die beperkte keuzes hebben gehad buiten herhaalde kuren met symptomatische behandelingen (Bron: persbericht Regeneron).

Waarom dit belangrijk is

Chronische spontane urticaria is een aandoening die wordt gekenmerkt door regelmatige episodes van jeukende, vaak wijdverspreide netelroos die de slaap, school en spel van kinderen en hun gezinnen kan verstoren.

Traditionele H1-antihistaminica helpen veel patiënten, maar beheersen niet altijd de symptomen of pakken de onderliggende ontsteking aan die CSU aandrijft, waardoor clinici en verzorgers met weinig duurzame opties blijven zitten (Bron: Ensina et al., 2024).

Dupilumab werkt anders: het blokkeert de signalering van de cytokines IL-4 en IL-13, die centraal staan in type 2 ontsteking — hetzelfde immuunpad dat betrokken is bij aandoeningen zoals atopische dermatitis en astma. Omdat het werkt vóór de afgifte van histamine, richt het zich op een onderliggend ontstekingspad in plaats van alleen de jeuk te verminderen (Bron: persbericht Sanofi).

Hoe de goedkeuring tot stand kwam: het LIBERTY-CUPID-programma

De beslissing van de FDA is gebaseerd op het fase 3 LIBERTY-CUPID klinische programma, een reeks van vier studies die dupilumab testten bij patiënten met antihistaminica-refractaire CSU (Bron: persbericht Regeneron).

Het programma omvat:

• CUPIDKids (pediatrische farmacokinetische en veiligheidsstudie voor leeftijden 2–11) (Bron: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).
• Studie A en Studie C, die replicerende, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde proeven waren waarbij patiënten van 6 jaar en ouder werden ingeschreven die antihistaminica-refractair waren en eerder geen anti-IgE-therapie hadden ontvangen (Bron: persbericht Regeneron).
• Studie B, die veiligheidsgegevens leverde bij patiënten van 12 jaar en ouder die onvoldoende reageerden op, of intolerant waren voor, anti-IgE-therapie (Bron: persbericht Regeneron).

In Studies A en C werd dupilumab geëvalueerd als aanvullende therapie op standaard antihistaminica gedurende 24 weken, met dosering gebaseerd op volwassen en adolescenten schema’s aangepast voor pediatrische gewichten (Bron: persbericht Regeneron).

Belangrijke effectiviteitsbevindingen uit de volwassen/adolescenten proeven

Bij week 24 ervoeren patiënten die dupilumab ontvingen significante verminderingen in de ernst van de jeuk — de primaire eindpunt van de proeven gemeten met de wekelijkse Itch Severity Score (ISS7) — en in de urticaria-activiteit gemeten met de UAS7 schaal als een belangrijke secundaire eindpunt (Bron: persbericht Regeneron).

Deelnemers die dupilumab kregen, waren ook waarschijnlijker om goed gecontroleerde ziekte (UAS7 ≤6) of volledige respons (UAS7 = 0) te bereiken in vergelijking met placebo, wat klinisch betekenisvolle verbeteringen in zowel symptomen als de algehele ziekteactiviteit aantoont (Bron: persbericht Regeneron).

De pediatrische gegevens: CUPIDKids en hoe kinderen werden geëvalueerd

Voor de groep van 2 tot 11 jaar beoordeelde de enkel-armige CUPIDKids studie farmacokinetiek, veiligheid en verkennende effectiviteitsmaatregelen om de juiste blootstelling en verdraagbaarheid bij jonge kinderen te bevestigen (Bron: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

De dosering in CUPIDKids was gebaseerd op leeftijd en gewicht, inclusief opties zoals 200 mg elke 2 of 4 weken of 300 mg elke 4 weken, met of zonder een initiële laaddosering, om serumconcentraties te bereiken die vergelijkbaar zijn met die bij oudere patiënten (Bron: ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

De primaire eindpunt van de studie richtte zich op serumdupilumabconcentraties (inclusief dalwaarden, Ctrough) bij weken 12 en 24, met effectiviteit geëxtrapoleerd uit de gerandomiseerde proeven bij volwassenen en adolescenten — een gebruikelijke regelgevende aanpak in de pediatrische geneesmiddelenontwikkeling wanneer blootstelling-responsrelaties zijn vastgesteld (Bron: persbericht Regeneron; ClinicalTrials.gov, NCT05526521).

De veiligheid in deze leeftijdsgroep werd ook ondersteund door pediatrische ervaring met dupilumab bij andere goedgekeurde indicaties, waar het medicijn een gevestigde pediatrische veiligheidsdatabase heeft (Bron: persbericht Sanofi).

Veiligheidsprofiel waargenomen in de proeven

In de vier LIBERTY-CUPID proeven waren de veiligheidsbevindingen consistent met het bekende profiel van dupilumab uit andere dermatologische en allergische indicaties (Bron: persbericht Regeneron).

De meest gerapporteerde bijwerking was injectieplaatsreacties, die op een hogere frequentie voorkwamen bij patiënten die dupilumab kregen dan in de placebogroepen in Studies A, B en C (Bron: persbericht Regeneron).

Er werden geen nieuwe veiligheidswaarschuwingen geïdentificeerd bij kinderen van 2 tot 11 jaar tijdens CUPIDKids, en er werden geen leeftijdspecifieke onverwachte bijwerkingen gerapporteerd in de beschikbare gegevens (Bron: persbericht Sanofi; persbericht Regeneron).

Wat dit betekent voor clinici en gezinnen

Voor clinici die zorgen voor kinderen wiens CSU niet verbetert met standaard H1-antihistaminica therapie, biedt deze goedkeuring een biologische optie die zich richt op het ziektemechanisme in plaats van alleen tijdelijk symptomen te onderdrukken (Bron: persbericht Sanofi; persbericht Regeneron).

Praktisch betekent dit dat sommige jonge patiënten die eerder door antihistaminica en andere symptoomgerichte maatregelen gingen, nu toegang kunnen hebben tot een therapie met aangetoonde verbeteringen in jeuk en netelroosactiviteit en een goed gekarakteriseerd veiligheidsrecord in pediatrische populaties (Bron: persbericht Regeneron).

Schattingen suggereren dat meer dan 14.000 kinderen in de VS in de leeftijd van 2–11 jaar mogelijk worden getroffen door antihistaminica-refractaire CSU, wat de potentiële impact op de volksgezondheid van een goedgekeurde gerichte behandelingsoptie voor deze groep onderstreept (Bron: Ensina et al., 2024).

Zoals altijd moeten behandelbeslissingen gepersonaliseerd worden: clinici en gezinnen zullen de potentiële voordelen, de toedieningsroute (subcutane injecties), het doseringsschema en veiligheidsaspecten moeten afwegen bij het bespreken van dupilumab als optie voor een bepaald kind (Bron: persbericht Sanofi).

Het grotere geheel: de uitbreidende rol van dupilumab

Deze goedkeuring vertegenwoordigt de negende indicatie van dupilumab in de VS en de vijfde die van toepassing is op kinderen onder de 12 jaar, wat de uitbreidende rol van het medicijn in type 2 ontstekingsziekten weerspiegelt (Bron: persbericht Sanofi).

De goedkeuring voor pediatrische CSU is ook geïmplementeerd in de Europese Unie en een aantal andere landen, waardoor dit een wereldwijd relevante verandering is voor kinderen met moeilijk te beheersen CSU (Bron: persbericht Sanofi).

Voor gezinnen en pediatrische dermatologie- of allergieklinieken biedt de goedkeuring een nieuw hulpmiddel voor een uitdagende aandoening — een die de behandelingsstrategie verschuift van symptomatische controle naar het modificeren van het immuunpad dat chronische netelroos bij veel patiënten in stand houdt (Bron: persbericht Regeneron; persbericht Sanofi).

Bronnen

1. Persbericht Sanofi: “Sanofi en Regeneron’s Dupixent goedgekeurd in de VS als het eerste biologische medicijn voor jonge kinderen met ongecontroleerde chronische spontane urticaria.” Gepubliceerd op 22 april 2026. https://www.news.sanofi.us/2026-04-22-Sanofi-and-Regenerons-Dupixent-approved-in-the-US-as-the-first-biologic-medicine-for-young-children-with-uncontrolled-chronic-spontaneous-urticaria (Bron: persbericht Sanofi).
2. Regeneron investeerderspersbericht: “Dupixent® (dupilumab) goedgekeurd in de VS als het eerste biologische medicijn voor jonge kinderen met ongecontroleerde chronische spontane urticaria (CSU).” Gepubliceerd op 22 april 2026. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/dupixentr-dupilumab-approved-us-first-biologic-medicine-young (Bron: persbericht Regeneron).
3. ClinicalTrials.gov: CUPIDKids — NCT05526521. Studie naar dupilumab bij pediatrische patiënten van 2 tot 11 jaar met chronische spontane urticaria (Bron: ClinicalTrials.gov, LIBERTY-CUPID programma).
4. Ensina LF, Brandão LS, Melo ACDB, Antila M, Ben-Shoshan M, Solé D. “Uitdagingen bij de behandeling van chronische urticaria bij kinderen.” Gepubliceerd op 20 december 2024. doi:10.1590/1984-0462/2025/43/2024107 (Bron: peer-reviewed literatuur).