De fase 3-studie met Patidegib Gel afgerond voor de preventie van huidkanker bij het Gorlin-syndroom
Wat is er gebeurd
Sol-Gel Technologies meldt dat hun belangrijke fase 3-onderzoek met patidegib-gel (SGT-610) 2%, een crème-achtige medicatie die op de huid wordt aangebracht, het punt “laatste patiënt, laatste bezoek” heeft bereikt. Dit betekent dat alle deelnemers aan de studie de 12 maanden durende behandeling en opvolging hebben afgerond. (Bron: persbericht Sol-Gel)
Waarom dit belangrijk is
Mensen met Gorlin-syndroom krijgen vaak veel basaalcelcarcinomen (BCC’s), een veelvoorkomende vorm van huidkanker, meestal in het gezicht. Op dit moment is er geen door de FDA (de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit) goedgekeurde crème of zalf die specifiek bedoeld is om BCC’s bij Gorlin-syndroom te voorkomen. De beschikbare medicijnen die wel zijn goedgekeurd door de FDA om BCC’s te verminderen, worden via de mond ingenomen en kunnen bijwerkingen geven die langdurig gebruik lastig maken.
Wat SGT-610 is en hoe het onderzoek werkte
Patidegib-gel is een experimenteel middel dat lokaal op de huid wordt aangebracht en zich richt op het “hedgehog”-signaleringssysteem, een manier waarop cellen met elkaar communiceren en die een belangrijke rol speelt bij veel BCC’s. Het idee is dat het aanbrengen van deze gel op de huid het aantal nieuwe BCC’s in het gezicht na verloop van tijd kan verminderen.
De studie, met de naam SGT-610-01 (ClinicalTrials.gov identificatienummer NCT06050122), was een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd fase 3-onderzoek. Simpel gezegd betekent dit dat deelnemers willekeurig werden verdeeld over de groep die de werkzame gel kreeg en de groep die een vergelijkbare, maar niet-werkzame gel (de placebo) kreeg. Noch de deelnemers, noch de onderzoekers wisten wie welke behandeling kreeg, en na 12 maanden werden de resultaten vergeleken.
In totaal deden 113 volwassenen met Gorlin-syndroom mee. Volgens het bedrijf hebben 102 van hen de volledige 12 maanden behandeling en opvolging afgerond. De onderzoekers hielden het aantal huidafwijkingen in het gezicht bij met foto’s en dermoscopie, een techniek die helpt om tumoren op een gestandaardiseerde manier te tellen op verschillende locaties. (Bron: persbericht Sol-Gel; ClinicalTrials.gov)
Wat het onderzoek meet
De belangrijkste vraag die het onderzoek wil beantwoorden, is hoeveel nieuwe BCC’s er na 12 maanden in het gezicht zijn, waarbij de groep die patidegib-gel gebruikte wordt vergeleken met de groep die de placebo-gel kreeg.
Daarnaast kijkt het onderzoek naar het aantal nieuwe BCC’s die volgens de artsen operatief behandeld moeten worden of vernietigd moeten worden, in plaats van alleen te worden gevolgd. Ook werd gedurende de 12 maanden informatie verzameld over de veiligheid, om te zien of er bijwerkingen optraden.
Wat het bedrijf meldt en wat de volgende stappen zijn
Sol-Gel geeft aan dat het onderzoek nog steeds dubbelblind is, wat betekent dat noch het bedrijf, noch de onderzoekers weten wie de werkzame gel heeft gekregen. Het bedrijf gaat nu over naar de “database lock”, een standaardprocedure waarbij de onderzoeksgegevens worden vastgezet voordat de formele statistische analyse begint.
De eerste resultaten, waaronder of het belangrijkste doel van het onderzoek is behaald en de belangrijkste bevindingen over veiligheid, worden volgens het bedrijf eind november 2026 verwacht. Tot nu toe zijn er nog geen cijfers over de werkzaamheid gedeeld. (Bron: persbericht Sol-Gel)
Extra achtergrond
SGT-610 heeft van de FDA de status Orphan Drug en Breakthrough Therapy gekregen. Deze aanduidingen betekenen dat het middel wordt ontwikkeld voor een zeldzame aandoening en dat de toezichthouders potentieel belangrijke voordelen zien, maar ze zijn geen bewijs dat het middel daadwerkelijk werkt.
Sol-Gel ontwikkelt ook een ander experimenteel middel voor plaatselijke toepassing, SGT-210, en brengt via een samenwerking met Galderma andere dermatologische producten op de markt. Dit bericht over SGT-610 komt uit een bedrijfsmededeling en niet uit een onafhankelijk wetenschappelijk artikel. Het is daarom verstandig om te wachten op de volledige onderzoeksresultaten en peer-reviewed publicaties voor een compleet beeld.
Wat dit betekent voor mensen met Gorlin-syndroom
Als de studie positieve resultaten laat zien, kan patidegib-gel een optie worden om nieuwe BCC’s in het gezicht te verminderen, zonder dat u pillen hoeft te slikken die het hele lichaam beïnvloeden. Totdat de volledige gegevens bekend zijn en er eventuele beslissingen van toezichthouders zijn, is het belangrijk om voorzichtig te blijven. Bespreek uw behandelmogelijkheden altijd met uw dermatoloog of zorgteam.
Uw huidveranderingen bijhouden
Een eenvoudige fotodagboek bijhouden van zichtbare huidafwijkingen kan u en uw arts helpen om veranderingen eerder op te merken. Neem deze foto’s mee naar afspraken om eventuele groei, bloeding of andere veranderingen te laten zien.
Wanneer u naar de arts moet
Neem contact op met een dermatoloog als u nieuwe of veranderende bultjes heeft, wondjes die niet genezen, bloedingen, pijn of andere huidveranderingen die u zorgen geven. Voor mensen met Gorlin-syndroom of veel terugkerende BCC’s is regelmatige controle door een dermatoloog extra belangrijk.
Korte disclaimer
Dit artikel geeft een samenvatting van een persbericht van een bedrijf en een geregistreerde klinische studie. Het is geen medisch advies. Bespreek behandelingen en controles altijd met uw arts of dermatoloog.
Bronnen
- Sol-Gel Technologies announces last patient last visit in pivotal phase 3 clinical trial of SGT-610 in Gorlin syndrome. Sol-Gel Technologies. Geraadpleegd op 17 september 2026. https://ir.sol-gel.com/news-releases/news-release-details/sol-gel-technologies-announces-last-patient-last-visit-pivotal
- Efficacy and safety of patidegib Gel 2% for preventing basal cell carcinomas on the face of adults with Gorlin syndrome. ClinicalTrials.gov identifier: NCT06050122. Geraadpleegd op 17 september 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06050122