Le gel Patidegib a terminé son essai de phase 3 pour la prévention du cancer de la peau dans le syndrome de Gorlin.
Ce qui s’est passé
Sol-Gel Technologies annonce que son étude pivot de phase 3 sur le gel patidegib (SGT-610) à 2%, un médicament topique à appliquer sur la peau, a atteint le stade du « dernier patient, dernière visite ». Cela signifie que toutes les personnes inscrites à l’essai ont terminé les 12 mois de traitement et de suivi. (Source : communiqué de presse Sol-Gel)
Pourquoi c’est important
Les personnes atteintes du syndrome de Gorlin développent de nombreux carcinomes basocellulaires (CBC), un type fréquent de cancer de la peau, souvent sur le visage. À ce jour, il n’existe pas de crème ou de pommade approuvée par la FDA (Agence américaine des médicaments) spécifiquement pour prévenir ces CBC chez les patients atteints du syndrome de Gorlin. Les médicaments oraux approuvés par la FDA qui peuvent réduire le nombre de CBC peuvent provoquer des effets secondaires rendant leur usage prolongé difficile.
Qu’est-ce que le SGT-610 et comment s’est déroulée l’étude
Le gel patidegib est un médicament expérimental appliqué sur la peau qui agit sur la voie de signalisation « hedgehog », un système de communication cellulaire impliqué dans de nombreux CBC. L’idée est que l’application régulière de ce gel pourrait diminuer le nombre de nouveaux CBC sur le visage au fil du temps.
L’étude, nommée SGT-610-01 (identifiant ClinicalTrials.gov NCT06050122), était un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par véhicule (gel placebo). En clair, les participants ont été répartis au hasard pour recevoir soit le gel actif, soit un gel placebo identique, sans que ni les patients ni les équipes de recherche ne sachent qui recevait quel traitement. Les résultats ont été comparés après 12 mois.
113 adultes atteints du syndrome de Gorlin ont été inclus. Selon l’entreprise, 102 d’entre eux ont terminé les 12 mois complets de traitement et de suivi. Les équipes ont suivi les lésions faciales grâce à la photographie et à la dermoscopie, des outils qui permettent de compter les tumeurs de façon standardisée sur plusieurs sites. (Source : communiqué de presse Sol-Gel ; ClinicalTrials.gov)
Ce que mesure l’étude
La question principale à laquelle l’étude doit répondre est le nombre de nouveaux CBC sur le visage au bout de 12 mois, en comparant le groupe traité avec le gel patidegib et celui ayant reçu le gel placebo.
Les critères secondaires incluent le nombre de nouveaux CBC « éligibles à la chirurgie », c’est-à-dire des lésions jugées nécessiter une intervention chirurgicale ou une destruction plutôt qu’une simple surveillance. L’étude a aussi recueilli des données sur la sécurité pendant les 12 mois pour détecter d’éventuels effets indésirables.
Ce que rapporte l’entreprise et la suite
Sol-Gel précise que l’étude est restée en aveugle, ce qui signifie que ni l’entreprise ni les investigateurs n’ont encore vu quels patients ont reçu le gel actif. L’entreprise passe maintenant à la « verrouillage de la base de données », une étape classique qui fixe les données avant l’analyse statistique officielle.
Les résultats principaux, incluant la confirmation ou non de l’atteinte du critère principal et les principales données de sécurité, sont attendus fin novembre 2026, selon Sol-Gel. L’entreprise n’a pas encore communiqué de chiffres sur l’efficacité. (Source : communiqué de presse Sol-Gel)
Contexte supplémentaire
Le SGT-610 a reçu les désignations Orphan Drug (médicament orphelin) et Breakthrough Therapy (thérapie innovante) de la FDA. Ces statuts indiquent que le médicament est développé pour une maladie rare et que les autorités voient un potentiel bénéfique important, mais ils ne prouvent pas encore que le traitement fonctionne.
Sol-Gel développe aussi un autre médicament topique expérimental, le SGT-210, et commercialise d’autres produits dermatologiques via un partenariat avec Galderma. Ce rapport sur le SGT-610 provient d’une annonce de l’entreprise, pas d’un article scientifique indépendant, il faudra donc attendre les résultats complets et les publications évaluées par des pairs pour avoir une vision complète.
Ce que cela signifie pour les personnes atteintes du syndrome de Gorlin
Si les résultats sont positifs, le gel patidegib pourrait devenir une option pour réduire l’apparition de nouveaux CBC sur le visage sans avoir à prendre des comprimés qui agissent sur tout le corps. En attendant les données complètes et les décisions réglementaires, il est important de rester prudent. Les choix de traitement doivent toujours être discutés avec votre dermatologue ou votre équipe médicale.
Suivre l’évolution de votre peau
Tenir un simple journal photo des lésions visibles au fil du temps peut vous aider, vous et votre médecin, à repérer plus tôt toute évolution. Si vous prenez des photos, pensez à les apporter lors de vos consultations pour montrer une croissance, un saignement ou tout autre changement.
Quand consulter un médecin
Parlez à un dermatologue si vous remarquez de nouvelles bosses, des plaies qui ne guérissent pas, des saignements, des douleurs ou tout changement cutané qui vous inquiète. Pour les personnes atteintes du syndrome de Gorlin ou ayant de nombreux CBC récurrents, un suivi régulier chez le dermatologue est particulièrement important.
Brève mise en garde
Cet article résume un communiqué de presse d’entreprise et un essai clinique enregistré. Il ne remplace pas un avis médical. Discutez toujours des traitements et des dépistages avec votre médecin ou dermatologue.
Sources
- Sol-Gel Technologies announces last patient last visit in pivotal phase 3 clinical trial of SGT-610 in Gorlin syndrome. Sol-Gel Technologies. Consulté le 17 septembre 2026. https://ir.sol-gel.com/news-releases/news-release-details/sol-gel-technologies-announces-last-patient-last-visit-pivotal
- Efficacy and safety of patidegib Gel 2% for preventing basal cell carcinomas on the face of adults with Gorlin syndrome. ClinicalTrials.gov identifier: NCT06050122. Consulté le 17 septembre 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06050122