Zakończono badanie fazy 3 żelu Patidegib w zapobieganiu rakowi skóry u osób z zespołem Gorlina
Co się wydarzyło
Firma Sol-Gel Technologies poinformowała, że jej kluczowe badanie fazy 3 dotyczące żelu patidegibu (SGT-610) 2%, leku w formie kremu nakładanego na skórę, osiągnęło etap „ostatni pacjent, ostatnia wizyta”. Oznacza to, że wszyscy uczestnicy badania zakończyli 12-miesięczną terapię oraz okres obserwacji. (Źródło: komunikat prasowy Sol-Gel)
Dlaczego to jest ważne
Osoby z zespołem Gorlina często rozwijają liczne rakowe zmiany skóry zwane rakami podstawnokomórkowymi (BCC), które najczęściej pojawiają się na twarzy. Obecnie nie ma kremu ani maści zatwierdzonych przez FDA (amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków), które byłyby przeznaczone specjalnie do zapobiegania BCC u pacjentów z zespołem Gorlina. Dostępne leki zatwierdzone przez FDA, które mogą zmniejszać liczbę BCC, przyjmuje się doustnie, a ich stosowanie wiąże się z działaniami niepożądanymi, które utrudniają długotrwałą terapię.
Czym jest SGT-610 i jak przebiegało badanie
Żel patidegibu to eksperymentalny lek stosowany miejscowo, który działa na szlak sygnałowy „hedgehog” – system komunikacji między komórkami, odgrywający ważną rolę w powstawaniu wielu raków podstawnokomórkowych. Założenie jest takie, że nakładanie żelu na skórę twarzy może z czasem zmniejszyć liczbę nowych zmian BCC.
Badanie o nazwie SGT-610-01 (numer w rejestrze ClinicalTrials.gov: NCT06050122) było randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo (żelem bazowym). Oznacza to, że uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy stosującej aktywny żel lub żel placebo, a ani pacjenci, ani zespół badawczy nie wiedzieli, kto otrzymuje który preparat. Porównywano wyniki po 12 miesiącach.
W badaniu wzięło udział 113 dorosłych osób z zespołem Gorlina. Według firmy 102 z nich ukończyło pełny, 12-miesięczny okres leczenia i obserwacji. Zmiany na twarzy były monitorowane za pomocą fotografii i dermatoskopii – narzędzi, które pomagają ujednolicić liczenie guzów w różnych ośrodkach. (Źródło: komunikat prasowy Sol-Gel; ClinicalTrials.gov)
Co jest oceniane w badaniu
Głównym celem badania jest porównanie liczby nowych raków podstawnokomórkowych na twarzy po 12 miesiącach u osób stosujących żel patidegibu i u tych, którzy używali żelu bazowego (placebo).
Wśród dodatkowych ocen znajdują się nowe zmiany „kwalifikujące się do zabiegu chirurgicznego”, czyli takie, które według lekarzy wymagają usunięcia lub zniszczenia, a nie tylko obserwacji. W trakcie badania zbierano też dane dotyczące bezpieczeństwa, aby sprawdzić, czy pojawiły się jakieś działania niepożądane.
Co podała firma i co dalej
Sol-Gel informuje, że badanie pozostaje zaślepione, więc ani firma, ani badacze nie znają jeszcze, którzy pacjenci otrzymali aktywny żel. Obecnie firma przechodzi do „zamknięcia bazy danych” – standardowego etapu, który zabezpiecza dane przed rozpoczęciem formalnej analizy statystycznej.
Według firmy wyniki wstępne, w tym informacja, czy osiągnięto główny cel badania oraz najważniejsze dane dotyczące bezpieczeństwa, zostaną opublikowane pod koniec listopada 2026 roku. Na razie firma nie udostępniła żadnych danych dotyczących skuteczności. (Źródło: komunikat prasowy Sol-Gel)
Dodatkowe informacje
SGT-610 otrzymał status leku sierocego (Orphan Drug) oraz terapii przełomowej (Breakthrough Therapy) przyznawany przez FDA. Oznacza to, że lek jest rozwijany na rzadką chorobę i że regulatorzy widzą potencjał na znaczące korzyści, jednak nie jest to dowód skuteczności leku.
Firma Sol-Gel pracuje także nad innym eksperymentalnym lekiem miejscowym, SGT-210, a swoje produkty dermatologiczne sprzedaje we współpracy z firmą Galderma. Obecny komunikat o SGT-610 pochodzi od firmy, a nie z niezależnego artykułu naukowego, dlatego warto poczekać na pełne wyniki badania i publikacje recenzowane, by mieć pełny obraz sytuacji.
Co to oznacza dla osób z zespołem Gorlina
Jeśli badanie przyniesie pozytywne rezultaty, żel patidegibu może stać się opcją zmniejszającą liczbę nowych raków podstawnokomórkowych na twarzy, bez konieczności przyjmowania leków doustnych działających na cały organizm. Do czasu poznania pełnych danych i decyzji regulatorów warto zachować ostrożność. Wybór leczenia należy zawsze omówić z dermatologiem lub zespołem opieki medycznej.
Jak obserwować zmiany na skórze
Proste prowadzenie fotograficznego dziennika widocznych zmian na skórze może pomóc Państwu i lekarzowi szybciej zauważyć ewentualne zmiany. Jeśli robią Państwo zdjęcia, warto zabierać je na wizyty, aby pokazać powiększanie się, krwawienie lub inne zmiany w danym miejscu.
Kiedy zgłosić się do lekarza
Proszę skonsultować się z dermatologiem, jeśli pojawią się nowe lub zmieniające się guzki, rany, które się nie goją, krwawienie, ból lub inne zmiany skórne, które budzą niepokój. Dla osób z zespołem Gorlina lub z licznymi nawracającymi rakami podstawnokomórkowymi regularne kontrole u dermatologa są szczególnie ważne.
Krótka informacja
Ten artykuł jest podsumowaniem komunikatu prasowego firmy oraz zarejestrowanego badania klinicznego. Nie stanowi porady medycznej. Proszę omawiać leczenie i badania kontrolne z lekarzem lub dermatologiem.
Źródła
- Sol-Gel Technologies announces last patient last visit in pivotal phase 3 clinical trial of SGT-610 in Gorlin syndrome. Sol-Gel Technologies. Dostęp 17 września 2026. https://ir.sol-gel.com/news-releases/news-release-details/sol-gel-technologies-announces-last-patient-last-visit-pivotal
- Efficacy and safety of patidegib Gel 2% for preventing basal cell carcinomas on the face of adults with Gorlin syndrome. ClinicalTrials.gov identifier: NCT06050122. Dostęp 17 września 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06050122