Patidegib凝胶三期临床试验完成，用于预防戈林综合征相关皮肤癌

最新进展

Sol-Gel Technologies宣布，其关键的3期临床试验——针对2%帕替德吉布凝胶（SGT-610）的研究——已完成“最后一位患者最后一次随访”。这意味着所有参与者都完成了为期12个月的治疗和随访阶段。（来源：Sol-Gel新闻稿）

为何值得关注

Gorlin综合征患者通常会在脸部等部位出现大量基底细胞癌（BCC），这是一种常见的皮肤癌。目前，尚无FDA（美国食品药品监督管理局）批准的外用药膏或乳膏专门用于预防Gorlin综合征患者的BCC。现有获批的口服药物虽然能减少BCC的发生，但副作用较多，长期服用较为困难。

什么是SGT-610，试验是如何进行的

帕替德吉布凝胶是一种实验性外用药，作用于“刺猬信号通路”（hedgehog signaling pathway），这是一个细胞间通讯系统，在许多基底细胞癌的发生中起重要作用。研究的想法是，通过将凝胶涂抹于皮肤，可能逐渐减少新发的面部BCC数量。

这项名为SGT-610-01（ClinicalTrials.gov编号NCT06050122）的研究，是一项随机、双盲、对照的3期临床试验。通俗来说，参与者被随机分配使用活性药物凝胶或外观相同的安慰剂凝胶（载体），患者和研究团队均不知晓具体分组，试验持续12个月后对比效果。

共有113名Gorlin综合征成年患者参与了试验。根据公司公布的数据，其中102人完成了全部12个月的治疗和随访。研究团队通过拍照和皮肤镜检查记录面部病变，确保在多个地点对肿瘤数量的统计标准化。（来源：Sol-Gel新闻稿；ClinicalTrials.gov）

试验关注的重点

这项研究的主要目标是比较第12个月时，使用帕替德吉布凝胶组与使用载体凝胶组的新发面部基底细胞癌数量。

次要指标包括新出现的“需手术治疗”的BCC数量，即那些被评估为需要手术或破坏性治疗，而非简单观察的病变。试验期间还收集了安全性数据，以监测是否出现副作用。

公司公布的情况及后续安排

Sol-Gel表示，试验仍处于盲态阶段，公司和研究人员都未获知患者具体使用的是活性凝胶还是载体凝胶。目前，公司正进入“数据库锁定”阶段，这是正式统计分析前的标准步骤，用于固定试验数据。

根据公司计划，初步结果，包括是否达到主要终点和主要安全性发现，预计将于2026年11月底公布。公司尚未披露任何疗效数据。（来源：Sol-Gel新闻稿）

更多背景信息

SGT-610已获得FDA的孤儿药和突破性疗法资格认定。这些资格表明该药物针对罕见疾病开发，监管机构认为其有潜在的显著益处，但这并不等同于疗效已被证实。

Sol-Gel还在开发另一款实验性外用药SGT-210，并通过与Galderma的合作销售其他皮肤科产品。此次关于SGT-610的报道来自公司公告，而非独立学术文章，建议大家关注完整的试验结果和同行评审发表的研究，以获得更全面的信息。

对Gorlin综合征患者意味着什么

如果试验结果积极，帕替德吉布凝胶或将成为减少新发面部BCC的一个选择，避免了全身服药带来的副作用。不过，在完整数据和监管决定公布前，仍需保持谨慎。治疗方案应与您的皮肤科医生或医疗团队充分沟通。

如何记录皮肤变化

定期拍摄病变部位的照片，建立简单的影像记录，有助于您和医生更早发现变化。带着这些照片去看诊，可以直观地展示肿块的生长、出血或其他异常。

何时就医

如果出现新的或变化的肿块、难愈合的溃疡、出血、疼痛或其他让您担忧的皮肤异常，请及时咨询皮肤科医生。对于Gorlin综合征患者或反复出现BCC的人来说，定期随访尤为重要。

简短声明

本文基于公司新闻稿和注册临床试验信息整理，不构成医疗建议。请与医生或皮肤科专家讨论治疗和筛查方案。

参考资料

1. Sol-Gel Technologies宣布Gorlin综合征SGT-610关键3期临床试验完成最后一位患者最后一次随访。Sol-Gel Technologies。访问日期：2026年9月17日。https://ir.sol-gel.com/news-releases/news-release-details/sol-gel-technologies-announces-last-patient-last-visit-pivotal
2. 帕替德吉布凝胶2%预防Gorlin综合征成人面部基底细胞癌的疗效与安全性。ClinicalTrials.gov编号：NCT06050122。访问日期：2026年9月17日。https://clinicaltrials.gov/study/NCT06050122