Завершено фазу 3 клінічного випробування гелю Patidegib для профілактики раку шкіри при синдромі Горліна
Що сталося
Компанія Sol-Gel Technologies повідомила, що її ключове дослідження фази 3 препарату патідегіб гель (SGT-610) 2% — кремоподібного засобу для нанесення на шкіру — досягло етапу «останній пацієнт, останній візит». Це означає, що всі учасники дослідження пройшли 12-місячний курс лікування та період спостереження. (Джерело: пресреліз Sol-Gel)
Чому це важливо
У людей із синдромом Горліна часто з’являється багато базальноклітинних карцином (БКК) — поширеного виду раку шкіри, зазвичай на обличчі. Наразі немає крему чи мазі, схвалених FDA (Американське управління з контролю за продуктами і ліками), які спеціально призначені для профілактики БКК при цьому синдромі. Існуючі схвалені препарати приймають всередину, але вони можуть викликати побічні ефекти, через які довготривале застосування ускладнюється.
Що таке SGT-610 і як проходило дослідження
Патідегіб гель — це експериментальний місцевий препарат, який впливає на сигнальний шлях «hedgehog» (їжак), систему клітинної взаємодії, що відіграє важливу роль у розвитку багатьох БКК. Ідея полягає в тому, що нанесення гелю на шкіру може з часом зменшити кількість нових базальноклітинних карцином на обличчі.
Дослідження під назвою SGT-610-01 (ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT06050122) було рандомізованим, подвійно сліпим, контрольованим плацебо дослідженням фази 3. Простими словами, це означає, що учасників випадково розподіляли на дві групи: одну, яка отримувала активний гель, і другу — плацебо (гелеву основу без діючої речовини). Ані пацієнти, ані дослідники не знали, хто який засіб отримував, а результати порівнювали через 12 місяців.
У дослідження залучили 113 дорослих із синдромом Горліна. За даними компанії, 102 з них пройшли повний курс лікування і період спостереження. Для контролю змін на обличчі використовували фотографії та дерматоскопію — методи, які допомагають стандартизувати підрахунок пухлин у різних клініках. (Джерело: пресреліз Sol-Gel; ClinicalTrials.gov)
Що вимірювали у дослідженні
Головне питання, на яке має відповісти дослідження, — це кількість нових базальноклітинних карцином на обличчі через 12 місяців, порівняно між тими, хто користувався патідегіб гелем, і тими, хто отримував плацебо.
Додатково оцінювали кількість нових «підлягаючих хірургічному лікуванню» БКК — тобто таких уражень, які вважають за потрібне видалити або знищити, а не просто спостерігати. Протягом 12 місяців також збирали інформацію про безпеку, щоб виявити можливі побічні ефекти.
Що повідомила компанія і що далі
Sol-Gel зазначає, що дослідження залишалося сліпим, тож ні компанія, ні дослідники не бачили, хто отримував активний гель. Зараз компанія переходить до «блокування бази даних» — стандартного етапу, коли фіксують усі зібрані дані перед початком офіційного статистичного аналізу.
За словами компанії, основні результати, включно з інформацією про досягнення головної мети дослідження та основні дані про безпеку, очікують наприкінці листопада 2026 року. Поки що жодних цифр щодо ефективності не оприлюднили. (Джерело: пресреліз Sol-Gel)
Додатковий контекст
SGT-610 отримав статус Orphan Drug (орфанного препарату) і Breakthrough Therapy (препарату, що має потенціал значного прориву) від FDA. Ці позначки означають, що препарат розробляють для рідкісного захворювання і що регулятори бачать потенціал користі, але вони не є доказом ефективності.
Компанія Sol-Gel також розробляє інший експериментальний місцевий препарат SGT-210 і продає інші дерматологічні продукти у партнерстві з Galderma. Звіт про SGT-610 базується на повідомленні компанії, а не на незалежній публікації в журналі, тому варто дочекатися повних результатів дослідження та рецензованих статей для повної картини.
Що це означає для людей із синдромом Горліна
Якщо дослідження покаже позитивні результати, патідегіб гель може стати варіантом для зменшення кількості нових базальноклітинних карцином на обличчі без прийому таблеток, які впливають на весь організм. Проте поки не буде повних даних і рішень регуляторів, важливо зберігати обережність. Вибір лікування слід обговорювати з дерматологом або лікарем, який вас супроводжує.
Як стежити за змінами на шкірі
Ведення простого фотодокументування видимих уражень з часом допоможе вам і лікарю помітити зміни раніше. Якщо ви робите фото, беріть їх із собою на прийоми, щоб показати збільшення, кровотечу чи інші зміни в ураженні.
Коли звертатися до лікаря
Порадьтеся з дерматологом, якщо у вас з’явилися нові або змінені вузлики, виразки, які не загоюються, кровотеча, біль або інші тривожні зміни на шкірі. Для людей із синдромом Горліна або з багатьма рецидивуючими БКК особливо важливо регулярно проходити обстеження у дерматолога.
Коротке застереження
Ця стаття — це стислий виклад пресрелізу компанії та зареєстрованого клінічного дослідження. Вона не є медичною порадою. Обговорюйте лікування та обстеження з вашим лікарем або дерматологом.
Джерела
- Sol-Gel Technologies announces last patient last visit in pivotal phase 3 clinical trial of SGT-610 in Gorlin syndrome. Sol-Gel Technologies. Accessed September 17, 2026. https://ir.sol-gel.com/news-releases/news-release-details/sol-gel-technologies-announces-last-patient-last-visit-pivotal
- Efficacy and safety of patidegib Gel 2% for preventing basal cell carcinomas on the face of adults with Gorlin syndrome. ClinicalTrials.gov identifier: NCT06050122. Accessed September 17, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06050122