Ciężkie atopowe zapalenie skóry u dzieci: zagrożenia związane z niewystarczającym leczeniem
Ciężka egzema u dzieci: jak rozważyć ryzyko leczenia i pytania o wzrost
Gdy dziecko ma ciężką egzemę, jego bliscy mogą zastanawiać się, czy leczenie jest bezpieczne i co może się stać, jeśli choroba pozostanie nieopanowana.
Atopowe zapalenie skóry, często nazywane egzemą, to choroba, która może powodować świąd i stan zapalny skóry. W serii wywiadów wideo Dermatology Times Expert Perspectives dermatolog Eingun James Song, MD, opowiedział o tym, jak rozmawia z rodzinami o leczeniu ciężkiego atopowego zapalenia skóry u dzieci. Omówił też wstępne wyniki badań dotyczących leku dupilumab i wzrostu dzieci.
Song jest dyrektorem ds. badań klinicznych i współdyrektorem medycznym w Frontier Dermatology. Jego wypowiedzi przedstawiają sposób, w jaki prowadzi te rozmowy, oraz pytania, na które badacze wciąż muszą znaleźć odpowiedź. (Źródło: wywiad Dermatology Times Expert Perspectives)
Jakie ryzyko wiąże się z nieopanowaną egzemą?
Rozmawiając z rodzicami o leczeniu, Song bierze pod uwagę zarówno możliwe ryzyko związane z lekami, jak i ryzyko wynikające z niewystarczającego leczenia ciężkiej egzemy. Dotyczy to wszystkich rodzajów leczenia, w tym kremów, tabletek i zastrzyków.
U dzieci z ciężkim, słabo kontrolowanym atopowym zapaleniem skóry występuje większe ryzyko niektórych powiązanych chorób układu odpornościowego. Należą do nich astma, alergie pokarmowe i polipy nosa, czyli miękkie narośla wewnątrz nosa.
Song zwrócił też uwagę na większe ryzyko problemów ze zdrowiem psychicznym i zachowaniem, w tym zaburzeń lękowych, zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) i depresji. Są to zaobserwowane zależności. Nie oznaczają one, że u każdego dziecka z ciężką egzemą rozwiną się te zaburzenia.
Kolejną kwestią jest wzrost. Według Songa niektóre dzieci z ciężką postacią choroby mogą być niższe, a gdyby otrzymały leczenie we właściwym czasie, mogłyby urosnąć bardziej. Potrzeba dalszych badań, by zrozumieć, czy leczenie lub lepsza kontrola choroby wpływają na wzrost.
Rodziny i lekarze starają się więc rozważyć zarówno ryzyko zbyt intensywnego leczenia, jak i ryzyko wynikające z tego, że choroba nie będzie leczona wystarczająco skutecznie. (Źródło: wywiad Dermatology Times Expert Perspectives)
Jak rozmawiać z rodzinami o lekach biologicznych?
Jednym z leków omawianych w wywiadzie był dupilumab (Dupixent), lek biologiczny produkowany przez Sanofi i Regeneron. Leki biologiczne powstają z wykorzystaniem żywych organizmów lub ich składników.
Song podkreślił, że sam fakt, iż lek jest biologiczny, nie oznacza, że jest bezpieczniejszy lub bardziej niebezpieczny niż inne rodzaje leczenia. Określenie to odnosi się do sposobu jego wytwarzania. Przykładami produktów powstających z wykorzystaniem żywych organizmów lub ich składników są insulina i niektóre szczepionki.
Rozmawiając z rodzinami o lekach biologicznych stosowanych w egzemie, Song czasem porównuje je do zastrzyków odczulających, ponieważ rodziny mogą je już znać. Przyznaje jednak, że nie jest to dokładne porównanie.
Co mówią wyniki badań dotyczących wzrostu, a czego nie mówią?
Wyniki omawiane przez Songa pochodzą z analiz post hoc. Oznacza to, że badacze przyjrzeli się danym po zakończeniu pierwotnych badań. Od początku nie planowano ich tak, by odpowiedzieć na pytanie dotyczące wzrostu.
Badania te nie zostały zaprojektowane specjalnie w tym celu ani nie były wystarczająco duże, by ustalić, czy istnieją różnice we wzroście między dziećmi otrzymującymi dupilumab a dziećmi otrzymującymi placebo, czyli nieaktywny preparat stosowany dla porównania. Dlatego ich wyniki nie pozwalają jeszcze stwierdzić, czy lek wpływa na wzrost.
Przeprowadzenie badania zaplanowanego specjalnie po to, by odpowiedzieć na to pytanie, mogłoby być trudne. Song wskazał na przeszkody praktyczne i kwestie etyczne, w tym możliwość opóźnienia podania skutecznego leku dzieciom, które potrzebują leczenia.
Mimo to przyszłe badania mogą dostarczyć więcej informacji. Song zaproponował śledzenie wzrostu i masy ciała, wykonywanie badań kości, takich jak DEXA, oraz sprawdzanie dodatkowych mierzalnych wskaźników w organizmie, często nazywanych biomarkerami. Jednym z nich jest kostna fosfataza alkaliczna, substancja obecna we krwi, związana z aktywnością kości.
Badacze musieliby też uwzględnić inne czynniki, które mogą wpływać na wzrost, w tym stosowanie kremów z kortykosteroidami, sen i dietę. (Źródło: wywiad Dermatology Times Expert Perspectives)
Czy znaczenie ma lek, czy lepsza kontrola choroby?
Zdaniem Songa, zanim będzie można wyciągnąć wnioski, badacze muszą najpierw ustalić, czy zaobserwowany możliwy korzystny wpływ dupilumabu na wzrost rzeczywiście występuje.
Drugim ważnym pytaniem jest to, co mogłoby ten efekt wyjaśniać. Może on mieć związek z konkretnym lekiem, grupą leków o podobnym działaniu lub z samą lepszą kontrolą ciężkiej egzemy.
Song zauważył, że w miarę dopuszczania kolejnych terapii do stosowania u młodszych dzieci, one również mogą zostać zbadane. Należą do nich inhibitory IL-13, leki blokujące IL-31 i inhibitory JAK. Leki te działają na różne elementy układu odpornościowego zaangażowane w stan zapalny lub świąd.
Song spodziewa się, że przyszłe badania kliniczne dostarczą więcej informacji na temat wzrostu. Mogłoby to pomóc badaczom ustalić, czy największe znaczenie ma konkretne leczenie, czy też kluczowa jest kontrola choroby.
Rozmowa z lekarzem
Rodziny rozważające leczenie egzemy u dziecka mogą omówić możliwe korzyści i ryzyko każdej z dostępnych opcji z lekarzem dziecka lub dermatologiem. Lekarz może również pomóc w wyjaśnieniu obaw dotyczących objawów, snu i wzrostu.
Proszę zasięgnąć porady lekarskiej, jeśli skóra dziecka boli, krwawi, wygląda na zakażoną lub szybko się zmienia, a także wtedy, gdy nie wiadomo, co jest przyczyną zmiany skórnej.
Ten artykuł ma charakter ogólnoinformacyjny i nie zastępuje porady lekarskiej.
Źródła
- Seria wideo Dermatology Times Expert Perspectives: wywiad z Eingun James Song, MD, na temat leczenia ciężkiego atopowego zapalenia skóry u dzieci i nowych danych dotyczących dupilumabu i wzrostu.