Barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹三期临床试验中显示出良好效果
针对慢性荨麻疹的新药试验最新进展
如果您长期受到不明原因的荨麻疹（医学上称为慢性自发性荨麻疹，简称CSU）或皮肤下肿胀（血管性水肿）困扰，那么任何安全有效的新治疗方法都是令人振奋的消息。最近，一种名为barzolvolimab（巴佐沃利单抗）的实验性药物，在两项大型三期临床试验中展现出了显著疗效，这也是该药研发公司公布的最新结果。
简要概述
巴佐沃利单抗是一种实验室合成的抗体，主要作用于一种叫KIT的细胞受体。在两项全球随机对照试验中，那些使用常规抗组胺药效果不佳的成人患者，在接受巴佐沃利单抗治疗12周后，症状评分明显下降，改善幅度远超安慰剂组。且这种改善在24周时仍持续甚至加深。这些数据来自公司新闻稿及早期研究报告（见来源）。
什么是巴佐沃利单抗，它是如何起作用的？
巴佐沃利单抗是一种单克隆抗体，意味着它是实验室专门设计用来结合特定蛋白质的药物。它针对的是KIT受体，这个受体帮助肥大细胞存活和激活。肥大细胞是免疫系统中的一种细胞，能释放组胺等物质，是引发荨麻疹和肿胀的关键。通过作用于KIT，巴佐沃利单抗试图直接减少肥大细胞数量，而不是仅仅阻断某一种诱发物。（来源：Celldex新闻稿；Metz等，《J Allergy Clin Immunol》）
关于这两项三期临床试验
这两项试验分别名为EMBARQ‑CSU1和EMBARQ‑CSU2，均为随机、双盲、安慰剂对照设计——也就是说，患者被随机分配接受药物或安慰剂，且在试验期间，患者和研究人员都不知道谁接受了哪种治疗。
两项试验共招募了1939名慢性自发性荨麻疹患者，这些患者使用H1抗组胺药后症状仍未得到有效控制。参与者平均分为三组：一组每4周注射150毫克（首次为300毫克负荷剂量），另一组每8周注射300毫克（首次为450毫克负荷剂量），第三组为安慰剂。安慰剂组患者在第24周后可转为接受活性药物治疗，且活性治疗持续到第52周。（来源：Celldex新闻稿）
疗效如何评估
研究人员采用UAS7评分来衡量荨麻疹和瘙痒的严重程度，这是一种常用的每周症状评分，分数越高表示症状越严重。同时，他们也统计了达到完全缓解（UAS7=0，即一周内无荨麻疹和瘙痒）的人数，以及血管性水肿是否完全消退。
主要结果
公司报告显示，两种剂量方案在第12周时，患者的平均UAS7评分下降幅度远大于安慰剂组，这种疗效在第24周时仍然保持甚至有所增强。
在EMBARQ‑CSU1中，第12周时，150毫克每4周组UAS7平均下降20.2分，300毫克每8周组下降20.5分，而安慰剂组仅下降10.7分（两组与安慰剂比较，P值均<0.00001）。EMBARQ‑CSU2中，两组分别下降20.2分和19.7分，安慰剂组下降11.4分（P值均<0.00001）。（来源：Celldex新闻稿）
第12周时，巴佐沃利单抗组达到完全缓解（UAS7=0）的比例约为42%至46%，而安慰剂组不足13%。到第24周，完全缓解率进一步上升，活性治疗组约为45%至54%，安慰剂组约为15%至18%。（来源：Celldex新闻稿）
试验中还包括了对现有先进治疗药物omalizumab（奥马珠单抗）无反应的患者。即使在这部分患者中，巴佐沃利单抗依然显示出比安慰剂更高的完全缓解率。（来源：Celldex新闻稿）
对于试验开始时伴有血管性水肿的患者，接受巴佐沃利单抗治疗的多数人在第12周时血管性水肿完全消退，比例约为63%至74%，而安慰剂组约为34%（比较P值<0.00001）。（来源：Celldex新闻稿）
安全性及副作用
Celldex公司表示，巴佐沃利单抗在24周的安慰剂对照期内耐受良好，安全性与早期研究一致。公司尚未公布三期试验的详细不良事件数据。（来源：Celldex新闻稿）
在早期的二期试验中，最常见的治疗相关副作用包括荨麻疹（10.3%）、发色变化（9.0%）和中性粒细胞减少（白细胞计数降低，7.7%）。在这项较小的研究中，中性粒细胞减少并未与感染相关联。（来源：Metz等，《J Allergy Clin Immunol》）
这对慢性荨麻疹患者意味着什么
这些结果显示，巴佐沃利单抗可能帮助相当一部分慢性自发性荨麻疹患者，包括那些对其他先进治疗无效的患者。不过，目前完整的研究数据尚未详细发表，且这些发现均来自开展试验的公司。Celldex计划在医学会议上公布完整的三期数据，并计划于2027年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请。（来源：Celldex新闻稿）
如果您患有慢性自发性荨麻疹并对新疗法感兴趣，建议咨询您的皮肤科医生或过敏专科医生，他们可以帮助您了解临床试验或未来获批的治疗是否适合您。
何时应就医
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如果荨麻疹或肿胀频繁发生，持续数周，或影响日常生活，请及时咨询医生。
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若肿胀影响呼吸、喉咙或伴随头晕，应立即就医，这可能是紧急情况。
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如果常规抗组胺药无法控制症状，请向医生了解其他治疗选择。
如果您能记录荨麻疹或肿胀的变化情况，带着这些信息就诊，将有助于医生为您制定更合适的治疗方案。
免责声明
本文总结了公司公布的试验结果和一项已发表的二期研究内容，不构成医疗建议。治疗方案应由您和医生共同决定。如遇突发或严重症状，请及时就医。
来源
- Celldex宣布其三期EMBARQ‑CSU1和EMBARQ‑CSU2试验取得积极结果，达成主要及所有关键次要终点。访问日期：2026年9月22日。（来源：Celldex新闻稿）
- Metz M, Mitha E, Leflein J等。针对慢性自发性荨麻疹患者的抗KIT抗体巴佐沃利单抗的随机剂量探索研究。《J Allergy Clin Immunol》，2026年2月24日在线发表。doi:10.1016/j.jaci.2026.02.018（来源：《J Allergy Clin Immunol》）